Зилганерсен

Первая терапия болезни Александера выросла из случайного эксперимента с мышами

Более 30 лет назад эксперимент с белком GFAP неожиданно создал у мышей признаки болезни Александера. Эта находка запустила цепочку исследований, которая привела к Zanvastro — первой терапии, воздействующей на механизм заболевания.

Зилганерсен стал первой терапией болезни Александера, одобренной FDA

FDA одобрило зилганерсен для лечения болезни Александера у детей и взрослых. Препарат снижает образование белка GFAP и может замедлять потерю двигательных функций, но требует интратекального введения и долгосрочного наблюдения.