
19 сентября 2016: как пропуск одного экзона изменил лечение болезни Дюшенна
В 2016 году FDA одобрило этеплирсен — препарат для пациентов с определёнными мутациями при болезни Дюшенна. Его принцип необычен: лекарство заставляет клетку пропустить один экзон, чтобы восстановить рамку считывания гена.