14 сентября 1990 года четырёхлетней Ашанти ДеСильве вернули её собственные клетки с функциональной копией гена ADA. Первый одобренный клинический эксперимент показал, как генетическая технология может стать методом лечения.
7 сентября стало Всемирным днём распространения информации о миодистрофии Дюшенна благодаря символике 79 экзонов гена DMD. История показывает, как пациентская инициатива выросла в международную повестку ООН.
Экспериментальная генная терапия ALPK3 восстановила структуру и функцию сердца в моделях наследственной кардиомиопатии. Особенно важен эффект при мутациях TTN, который указывает на возможный общий механизм лечения разных форм болезни.
Lilly получила права на технологию РНК-редактирования Ascidian для лечения болезней почек и усиливает позиции в генетической медицине.