ADARx выходит на Nasdaq с оценкой до $1,74 млрд. Инвесторам предлагают не только препарат третьей фазы, но и платформу siRNA, которая должна научиться доставлять терапию за пределы печени — в жировую ткань и нервную систему.
ADARx Pharmaceuticals выходит на Nasdaq с оценкой до $1,74 млрд. В центре инвестиционной истории — онвузосиран для наследственного ангиоотека и попытка расширить возможности siRNA-терапии за пределы печени.
В исследовании III фазы CHAPTER-3 деукриктибант снизил частоту приступов наследственного ангиоотека на 83%. Разбираем механизм препарата, ограничения данных и его место среди современных методов профилактики.
Chiesi покупает KalVista за $1,9 млрд, усиливая позиции в HAE и меняя конкуренцию в орфанных препаратах и пероральной терапии