Нонсенс-мутации

РНК может «перепрыгнуть» стоп-мутацию и вернуть клетке полноценный белок

Инженерная транспортная РНК помогла клеткам обойти преждевременный стоп-сигнал и восстановить белок CFTR. В органоидах пациента технология в сочетании с Trikafta дала ответ там, где препарат сам почти не работал.