7 августа 2020 года FDA одобрило рисдиплам — первое пероральное лекарство от спинальной мышечной атрофии. Терапия, воздействующая на обработку РНК, стала доступна дома и изменила представление о лечении тяжёлых генетических заболеваний.
Продажи Amvuttra продолжают расти, однако акции Alnylam резко снизились после пересмотра прогноза. Разбираемся, почему инвесторы увидели риск в замедлении рынка ATTR и что это говорит о зрелости РНК-терапии.
Корейские ученые раскрыли механизм активации Argonaute и показали, как это может ускорить разработку РНК-препаратов.
РНК-терапия, генотерапия, FcRn-платформы и бактериофаги формируют новые точки роста мировой и российской фармы.
Ранние результаты препарата Novartis для редкого мышечного заболевания усиливают интерес к РНК-технологиям и орфанному рынку.
Сделка Alnylam и Inceptive стоимостью до $2 млрд показывает, как ИИ становится ключевым инструментом создания РНК-препаратов.
LEO Pharma покупает Replay и выходит в РНК-терапии. Сделка усиливает конкуренцию и меняет стратегию в дерматологии.
CircRNA выходит из тени mRNA: замкнутая РНК удерживает трансляцию дольше, снижает частоту доз и открывает путь long-acting терапии уже.