Инженерная транспортная РНК помогла клеткам обойти преждевременный стоп-сигнал и восстановить белок CFTR. В органоидах пациента технология в сочетании с Trikafta дала ответ там, где препарат сам почти не работал.
Гибрид из липосом и экзосом эффективнее доставлял РНК в человеческие клетки сердца. Разбираемся, зачем РНК-терапии нужен точный транспорт, как он работает и что еще предстоит доказать до испытаний у людей.
Пять сюжетов фармацевтической повестки: генная терапия наследственной слепоты, новые препараты от ожирения, платформа siRNA, расширение применения Caplyta и превращение Oura в систему непрерывного мониторинга здоровья.
ADARx Pharmaceuticals выходит на Nasdaq с оценкой до $1,74 млрд. В центре инвестиционной истории — онвузосиран для наследственного ангиоотека и попытка расширить возможности siRNA-терапии за пределы печени.
Del-desiran не достиг основной конечной точки III фазы HARBOR при миотонической дистрофии 1-го типа. Разбираем, почему молекулярный эффект не гарантировал клинического результата и что это значит для Новартис.
Пелакарсен компании Новартис заметно снизил липопротеин(а), но не уменьшил риск сердечно-сосудистых событий в III фазе. Разбираем, что это меняет для гипотезы Lp(a), конкурентов и пациентов.
FDA одобрило зилганерсен для лечения болезни Александера у детей и взрослых. Препарат снижает образование белка GFAP и может замедлять потерю двигательных функций, но требует интратекального введения и долгосрочного наблюдения.
В исследованиях SHASTA-3 и SHASTA-4 плозасиран снизил триглицериды примерно на 80%, а число эпизодов острого панкреатита — на 78%. Разбираемся, как RNA interference «глушит» сообщение гена APOC3.