«Круг добра» включил «Итвизму» в перечень препаратов для детей со СМА от двух лет. Интратекальное введение позволяет использовать генную терапию у более старших пациентов, но её возможности и ограничения требуют точного понимания.
Isembyld стал первым одобренным препаратом при СМА, направленным непосредственно на мышцу. Разбираем, как апитегромаб дополняет SMN-терапию, что показало исследование SAPPHIRE и почему цена лечения важна для системы здравоохранения.
Scholar Rock отозвала европейскую заявку на апитегромаб из-за проблем на производственной площадке. Разбираем, почему успешной фазы III недостаточно для выхода биопрепарата на рынок и что это значит для лечения СМА.
7 августа 2020 года FDA одобрило рисдиплам — первое пероральное лекарство от спинальной мышечной атрофии. Терапия, воздействующая на обработку РНК, стала доступна дома и изменила представление о лечении тяжёлых генетических заболеваний.
Create an image based on the description:
A sophisticated pharmaceutical patent fortress standing on one side of a bright modern landscape while mult
Россия зарегистрировала 32 новых ЖНВЛП и расширяет выпуск медизделий с ИИ — рынок входит в новую фазу локализации.