7 августа 2020: лечение СМА впервые вышло за пределы специализированной клиники
7 августа 2020 года FDA одобрило рисдиплам — первое пероральное лекарство от спинальной мышечной атрофии. Терапия, воздействующая на обработку РНК, стала доступна дома и изменила представление о лечении тяжёлых генетических заболеваний.