ANGPTL3

Один укол — и холестерин ниже через год: CRISPR впервые показал длительный эффект

Однократное введение экспериментальной терапии CTX310 изменяет ген ANGPTL3 в клетках печени. Через год у участников на максимальной дозе LDL-холестерин оставался в среднем на 52,5% ниже исходного уровня.

Один раз выключить ген вместо таблеток каждый день

Одна инфузия CTX310 выключает ген ANGPTL3 в печени и меняет сам принцип снижения холестерина. Через год LDL у пациентов на максимальной дозе оставался ниже на 52,5%, но исследование включало лишь 15 человек и пока оценивает прежде всего безопасность.