Одноразовое исправление гена вместо пожизненного лечения AATD
Base editing впервые показывает путь к исправлению мутации SERPINA1 прямо в печени. Новый подход может изменить лечение AATD.
Base Editing
Одна инъекция вместо пожизненных таблеток: как переписывают ген холестерина
Base editing может снижать ЛПНП одной инъекцией, меняя подход к профилактике атеросклероза и терапии высокого холестерина.
Редактирование ДНК становится безопаснее — и это может изменить лечение навсегда
Новый подход к base editing снижает риск случайных мутаций и приближает более безопасные разовые генные терапии.