FDA перенесла решение по дерамиоцелу на ноябрь 2026 года после новых данных HOPE-3. Capricor смещает акцент заявки с кардиомиопатии на сохранение функции рук при мышечной дистрофии Дюшенна.
FDA продлило рассмотрение заявки на дермиоцел до 22 ноября 2026 года после получения новых данных HOPE-3. Разбираем, почему Capricor смещает акцент с кардиомиопатии на сохранение функции рук и что остается спорным.
FDA согласилось изучить дополнительные 24-месячные данные по дерамиоцелу при мышечной дистрофии Дюшенна. Решение по заявке отложено, а спор сместился от кардиологического эффекта к сохранению функции рук.
Консультативный комитет FDA не поддержал регистрацию клеточной терапии deramiocel для лечения кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна. История показывает, почему даже при редких заболеваниях качество клинических доказательств становится главным критерием регуляторных решений.
FDA усомнилось, достаточно ли данных для одобрения deramiocel при кардиомиопатии на фоне мышечной дистрофии Дюшенна. Решение покажет, где проходит граница между ускоренным доступом и доказательностью.