Genglycos стал первой генной терапией болезни фон Гирке, одобренной FDA
FDA впервые одобрило генную терапию болезни накопления гликогена Ia типа. Genglycos восстанавливает функцию G6PC в печени и снижает потребность в кукурузном крахмале, но долгосрочная эффективность еще требует подтверждения.