Trikafta

Trikafta изменила лечение муковисцидоза — по цене $311 тысяч в год

В 2019 году Trikafta открыла новые возможности лечения муковисцидоза для большинства пациентов. Три молекулы помогли восстановить работу дефектного белка, но цена терапии в $311 тысяч в год поставила вопрос о доступности инноваций.

РНК может «перепрыгнуть» стоп-мутацию и вернуть клетке полноценный белок

Инженерная транспортная РНК помогла клеткам обойти преждевременный стоп-сигнал и восстановить белок CFTR. В органоидах пациента технология в сочетании с Trikafta дала ответ там, где препарат сам почти не работал.