Апазунерсен не улучшил когнитивные функции в исследовании III фазы Aspire при синдроме Ангельмана. Разбираем, почему сильная генетическая гипотеза не дала клинического эффекта и что это значит для конкурирующих программ.
FDA впервые одобрило генную терапию болезни накопления гликогена Ia типа. Genglycos восстанавливает функцию G6PC в печени и снижает потребность в кукурузном крахмале, но долгосрочная эффективность еще требует подтверждения.
Ultragenyx доказала долгосрочный эффект генной терапии синдрома Санфилиппо. Анализ механизмов AAV-платформы и моделей оплаты в РФ и мире.