CHMP поддержал 12 новых лекарств: как меняется фармакотерапия в Европе

Сентябрьский CHMP показал, как Европа одновременно расширяет терапию и повышает требования к доказательствам

Один комитет — сразу несколько направлений развития современной фармакотерапии

На заседании 14–17 сентября 2026 года CHMP рекомендовал 12 лекарств к регистрации в Европейском союзе. В их число вошли восемь оригинальных или новых для европейского рынка препаратов, два биосимиляра и два дженерика. Кроме того, комитет поддержал расширение терапевтических показаний уже зарегистрированных препаратов.

Положительное заключение CHMP еще не означает формальной регистрации. После научной оценки Европейского агентства по лекарственным средствам решение о выдаче централизованного разрешения на продажу принимает Европейская комиссия. На практике положительная рекомендация CHMP обычно является главным научным этапом этого процесса.

Среди наиболее заметных новых препаратов — денецимиг под торговым названием Frehemgo компании Ново Нордиск (Novo Nordisk) для профилактики кровотечений при гемофилии А и гефурулимаб под торговым названием Klygefa подразделения Alexion компании АстраЗенека (AstraZeneca) для генерализованной миастении.

Но сентябрьская повестка значительно шире двух крупных фармацевтических компаний. CHMP также поддержал энсартиниб Gevalka при ALK-положительном распространенном немелкоклеточном раке легкого, релакорилант Lifyorli при платинорезистентном раке яичников и связанных с ним опухолях, поворцитиниб Povofortay при гнойном гидрадените, сенапариб Sepalna для поддерживающей терапии некоторых распространенных опухолей яичников, маточных труб и первичного рака брюшины, вакцину против бешенства VaxRabeo и глепаглутид Zeydovio при синдроме короткой кишки.

Таким образом, речь идет не об одном технологическом прорыве, а о нескольких параллельных процессах: появлении новых биологических механизмов, поиске более удобных способов введения, расширении таргетной онкологии и одновременном усилении конкуренции со стороны биосимиляров.

Frehemgo пытается изменить не саму цель лечения гемофилии, а способ ее достижения

Гемофилия А возникает из-за врожденного дефицита фактора VIII — одного из белков каскада свертывания крови. Традиционная терапия долгое время строилась вокруг замещения отсутствующего фактора VIII. Проблема в том, что у части пациентов организм вырабатывает против введенного фактора антитела-ингибиторы, которые снижают эффективность такого лечения.

Денецимиг (denecimig) представляет другой подход. Это биспецифическое антитело и миметик активированного фактора VIII: молекула одновременно связывает факторы IXa и X, помогая восстановить важный этап образования тромбина и тем самым поддерживать свертывание крови без непосредственного введения фактора VIII.

Сам принцип уже клинически подтвержден другим препаратом этого класса — эмицизумабом, известным под торговым названием Hemlibra компании Рош (Roche). Поэтому Frehemgo выходит не на пустой рынок, а в терапевтическую область с уже установленным стандартом неклассической профилактики.

Конкурентное отличие денецимига связано в том числе с режимом применения. По данным Ново Нордиск, препарат может вводиться с помощью предварительно заполненной шприц-ручки один раз в неделю, раз в две недели или раз в месяц. Компания рассчитывает начать запуск в первых европейских странах в четвертом квартале 2026 года, а более широкое распространение в ЕС — в начале 2027 года, если Европейская комиссия выдаст разрешение.

Для гемофилии удобство введения имеет клиническое значение. Профилактическая терапия рассчитана на годы, поэтому частота инъекций, возможность самостоятельного применения и устойчивость пациента к длительному режиму лечения способны влиять на реальный результат не меньше, чем фармакологические характеристики молекулы.

Однако положительная рекомендация CHMP сама по себе еще не отвечает на главный конкурентный вопрос: насколько денецимиг в реальной клинической практике сможет улучшить баланс между контролем кровотечений, безопасностью, удобством и стоимостью по сравнению с уже доступными вариантами. Этот ответ будет формироваться после более широкого применения препарата.

Klygefa переносит ингибирование комплемента из инфузионного центра домой

Генерализованная миастения — аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система нарушает передачу сигнала от нерва к мышце. У значительной части пациентов обнаруживаются антитела к ацетилхолиновым рецепторам. Они не только мешают работе рецепторов, но и активируют систему комплемента — часть врожденной иммунной защиты, способную повреждать нервно-мышечное соединение.

Гефурулимаб (gefurulimab) под торговым названием Klygefa блокирует компонент комплемента C5. Это направление уже хорошо известно АстраЗенека через препараты Soliris и Ultomiris подразделения Alexion. Новизна здесь заключается не столько в самой биологической мишени, сколько в конструкции препарата и способе его использования.

Klygefa представляет собой двухсайтовый нанотельный ингибитор C5. Нанотела — небольшие антителоподобные белковые конструкции, позволяющие создавать молекулы с иными фармакологическими свойствами, чем традиционные полноразмерные антитела.

По информации АстраЗенека, рекомендация CHMP основана на исследовании III фазы PREVAIL, где терапия продемонстрировала статистически значимое и клинически существенное улучшение по шкале MG-ADL, оценивающей влияние миастении на повседневную активность. Европейское показание, рекомендованное компанией, относится к взрослым пациентам с антителами к ацетилхолиновому рецептору в дополнение к стандартной терапии.

Особенно существенно, что препарат рассчитан на подкожное самостоятельное введение один раз в неделю. Если он будет зарегистрирован, часть терапии, требующей для других ингибиторов C5 внутривенного введения, сможет переместиться из медицинского учреждения в домашние условия.

Это иллюстрирует более широкую тенденцию биофармацевтики: конкуренция внутри зрелого механизма действия все чаще идет не только за эффективность молекулы, но и за снижение терапевтической нагрузки — времени, которое пациент тратит на введение препарата, посещения медицинских учреждений и организацию лечения.

Онкология остается территорией все более узких биологических подгрупп

Сентябрьские решения CHMP одновременно показывают дальнейшую фрагментацию онкологии на молекулярно определяемые заболевания.

Энсартиниб (ensartinib) под торговым названием Gevalka получил положительное заключение для взрослых с распространенным ALK-положительным немелкоклеточным раком легкого. ALK-перестройка — молекулярное изменение, которое создает патологический сигнал роста опухолевых клеток. Оно встречается лишь у части пациентов, поэтому выбор лечения требует молекулярного тестирования опухоли.

Другой блок решений касается рака яичников, маточных труб и первичного рака брюшины. CHMP поддержал релакорилант (relacorilant) Lifyorli в комбинации с наб-паклитакселом для определенных пациентов с платинорезистентным заболеванием. Термин «платинорезистентный» означает, что опухоль перестала достаточно отвечать на препараты платины — одну из основ системного лечения этих опухолей.

Положительное заключение также получил сенапариб (senaparib) Sepalna в качестве поддерживающей терапии распространенного эпителиального рака высокой степени злокачественности яичников, маточных труб или первичного рака брюшины.

Одновременно CHMP рекомендовал расширить показания для ряда уже зарегистрированных противоопухолевых препаратов, включая Enhertu, Keytruda, Padcev и Tecvayli. Это еще одна важная особенность современной онкологии: коммерческая и клиническая жизнь препарата все чаще определяется не первоначальной регистрацией, а последовательным продвижением через новые линии терапии, биомаркеры, комбинации и типы опухолей.

Первый биосимиляр пертузумаба показывает новую логику европейской регистрации

Менее заметным для широкой публики, но важным для фармацевтической отрасли решением стала рекомендация биосимиляра Pebrilzo, содержащего пертузумаб и предназначенного для лечения рака молочной железы.

Биосимиляр — не точная молекулярная копия биологического препарата в том смысле, в каком обычный дженерик копирует небольшую химическую молекулу. Биологические лекарства производятся живыми системами и имеют сложную структуру, поэтому регулятор должен установить высокую степень сходства с оригинальным препаратом по качеству, биологической активности, фармакокинетике, эффективности, безопасности и иммуногенности.

EMA отдельно отметил, что Pebrilzo стал первым биосимиляром, рекомендованным после применения нового подхода к сокращению обязательного объема клинических исследований эффективности.

Смысл изменения не в снижении стандарта доказательств. Современные аналитические методы позволяют значительно точнее сравнивать структуру и функциональные свойства биологических препаратов. Если совокупность аналитических, функциональных и фармакокинетических данных достаточно убедительно показывает биологическое сходство, крупное сравнительное исследование эффективности у пациентов может давать меньше дополнительной информации, чем считалось раньше.

Для производителей это потенциально означает более короткую и менее дорогую разработку некоторых биосимиляров. Для систем здравоохранения — возможность более быстрого появления конкуренции после окончания периода эксклюзивности оригинальных биологических препаратов.

Если такой регуляторный подход будет широко применяться, его значение может выйти далеко за пределы одного препарата: стоимость доказательной программы является одним из факторов, определяющих, насколько привлекательна разработка биосимиляров для сложных моноклональных антител.

Xervyteg показал границу регуляторной готовности к новым технологиям

На фоне многочисленных положительных решений особенно показателен отказ в регистрации Xervyteg компании MaaT Pharma — терапии на основе объединенной аллогенной фекальной микробиоты для пациентов с острой реакцией «трансплантат против хозяина».

Это тяжелое осложнение трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, при котором иммунные клетки донора начинают атаковать ткани реципиента. MaaT Pharma пытается воздействовать на заболевание через восстановление кишечной микробной экосистемы и ее взаимодействие с иммунной системой.

После повторного рассмотрения CHMP сохранил отрицательное заключение. Принципиальная проблема касалась доказательной базы: данные были получены в исследовании без рандомизированной контрольной группы, поэтому оставалась неопределенность, какую часть наблюдавшегося клинического результата можно непосредственно приписать терапии.

Компания предложила рандомизированное исследование III фазы PHOENIX со сравнением с наилучшей доступной терапией. По информации MaaT Pharma, потенциальное начало набора пациентов рассматривается в первой половине 2027 года при наличии финансирования и необходимых регуляторных согласований.

Этот эпизод важен далеко за пределами одной компании. Микробиомные препараты создают необычные трудности для разработки: их действующее начало значительно сложнее стандартизировать, чем отдельную малую молекулу или моноклональное антитело, а клинические результаты могут зависеть от множества сопутствующих факторов.

Поэтому биологическая правдоподобность механизма и результат неконтролируемого исследования могут оказаться недостаточными даже при тяжелом заболевании с неудовлетворенной медицинской потребностью. Инновационность технологии не отменяет вопроса, который регулятор задает любому лекарству: можно ли надежно установить, что именно лечение улучшило исход пациента?

Для пациентов главным изменением становится не число новых препаратов, а снижение терапевтической нагрузки

Сентябрьские решения CHMP объединяет тенденция, которая не всегда заметна в списке регистраций.

При гемофилии новый препарат предлагает более редкое профилактическое введение. При миастении ингибирование комплемента может перейти к самостоятельным подкожным инъекциям. В онкологии лечение все сильнее привязывается к биологической характеристике конкретной опухоли. Биосимиляры создают предпосылки для усиления ценовой конкуренции и расширения доступа к дорогостоящим биологическим препаратам.

Но расширение терапевтического выбора одновременно усложняет решения врача. Чем больше препаратов воздействуют на один и тот же механизм или конкурируют внутри одной линии терапии, тем важнее становятся прямые и косвенные сравнения, профиль безопасности, удобство применения, предпочтения пациента, стоимость и правила возмещения расходов.

Поэтому регистрация остается только началом следующего этапа. Реальное место Frehemgo, Klygefa и других новых препаратов определят не положительные заключения CHMP сами по себе, а последующая клиническая практика, решения национальных органов оценки медицинских технологий и плательщиков, цена терапии и накопление данных безопасности после выхода на рынок.