Улефнерсен замедлил течение редкой генетической формы БАС в исследовании III фазы. Результат показывает, как один диагноз постепенно разделяется на молекулярные подтипы, для которых создаются разные методы лечения.
Jazz Pharmaceuticals покупает Actio Biosciences за сумму до $1,32 млрд. Главный актив сделки — ABS-1230, экспериментальная терапия KCNT1-связанной эпилепсии, которая пытается воздействовать на сам механизм болезни.
7 августа 2020 года FDA одобрило рисдиплам — первое пероральное лекарство от спинальной мышечной атрофии. Терапия, воздействующая на обработку РНК, стала доступна дома и изменила представление о лечении тяжёлых генетических заболеваний.
Экспериментальный препарат BIIB094 снижает активность LRRK2 — одной из ключевых мишеней при Паркинсоне. Но изменит ли это течение болезни?
Lilly покупает Engage Bio не ради препарата, а ради платформы доставки ДНК. Сделка показывает новый фокус Большой фармы в генетической медицине.
RNA-editing меняет подход к лечению: временная коррекция РНК может оказаться безопаснее и гибче генной терапии.
ADAR-редактирование РНК in vivo усиливает конкуренцию с CRISPR и открывает путь к обратимым генетическим препаратам.
Сделка Lilly и Profluent на $2,25 млрд ускоряет внедрение ИИ в генетическую терапию и меняет конкуренцию в фарме