Однократное введение экспериментальной терапии CTX310 изменяет ген ANGPTL3 в клетках печени. Через год у участников на максимальной дозе LDL-холестерин оставался в среднем на 52,5% ниже исходного уровня.
Две смерти детей после экспериментальной генной терапии в Китае обнажили проблемы ускоренных IIT-испытаний. Разбираем, почему регуляторы усилили надзор и где проходит граница между скоростью разработки и безопасностью пациентов.
Генная терапия, редактирование генома, ксенотрансплантация и биопечать постепенно расширяют возможности медицины. Вместе с ними возникает новый вопрос: где проходит граница между лечением болезни и изменением самого человека?
Япония ввела уголовную ответственность за имплантацию генетически отредактированных эмбрионов. Закон отделяет фундаментальные исследования от попыток изменить наследуемые свойства будущего ребенка.
Новый инструмент CRISPR-KOALA позволил проверить тысячи генов прямо в живых опухолях и выявить 81 ранее неизвестный драйвер базальноподобного рака молочной железы. Большинство из них не обнаруживались в клеточных культурах.
Россия готовит отдельный путь для генотерапии, создаваемой под конкретного пациента. Разбираем, как устроена эта модель, почему обычная регистрация здесь не работает и какие риски придется контролировать.
Serapha Bio выходит на NASDAQ с финансированием $230 млн и программой SERP-01, усиливая конкуренцию на рынке терапии дефицита альфа-1-антитрипсина.