Редкие болезни

2 июня 2026: Фармрынок балансирует между запасами, доступом и инновациями

Пять сюжетов о запасах онкопрепаратов, доступе к терапии, GLP-2, Эболе и новых подходах к язвенному колиту.

Генная терапия меняет лечение редких болезней: от вирусных векторов до ранней диагностики и новых моделей разработки.

Пять ключевых сюжетов вечера: онкология, вакцины, экспорт, редкие заболевания и ожирение показывают, куда смещается фармрынок.

Ipsen показывает, как переход подростков во взрослую медицину становится новой точкой борьбы за приверженность, сопровождение и спрос.

Исследование показывает, как активная форма витамина B6 может стабилизировать дефектные белки при редких генетических болезнях.

ENTR-601-44 показал улучшение мышечной функции при DMD: что данные Entrada меняют в оценке exon-skipping-терапии.

Двойной AAV-вектор помог доставить крупный ген OTOF и вернуть слух: технология может расширить границы генной терапии.

Новый подход к base editing снижает риск случайных мутаций и приближает более безопасные разовые генные терапии.