CRISPR-терапия

34 года боли. Одно генетическое вмешательство CRISPR

В 2019 году Виктория Грей стала первой пациенткой, получившей CRISPR-терапию серповидно-клеточной болезни. Учёные не исправили наследственную мутацию, а восстановили выработку фетального гемоглобина. Так началась новая глава генетической медицины.

Один раз выключить ген вместо таблеток каждый день

Одна инфузия CTX310 выключает ген ANGPTL3 в печени и меняет сам принцип снижения холестерина. Через год LDL у пациентов на максимальной дозе оставался ниже на 52,5%, но исследование включало лишь 15 человек и пока оценивает прежде всего безопасность.