FDA одобрило зилганерсен для лечения болезни Александера у детей и взрослых. Препарат снижает образование белка GFAP и может замедлять потерю двигательных функций, но требует интратекального введения и долгосрочного наблюдения.
Wainua не достиг основной цели в исследовании III фазы при ATTR-кардиомиопатии. Для рынка это сигнал: даже успешная молекула в одном проявлении амилоидоза может не доказать ценность в другом.
FDA зарегистрировало олезарсен (TRYNGOLZA) как первый препарат для лечения тяжелой гипертриглицеридемии со снижением риска острого панкреатита. Решение открывает Ionis многомиллиардный рынок и меняет подход к терапии пациентов с крайне высоким уровнем триглицеридов.
Ionis Pharmaceuticals снижает цену на Tryngolza: как дисконт превращается в инструмент захвата рынка sHTG и меняет правила Большой Фармы.