В 2019 году Trikafta открыла новые возможности лечения муковисцидоза для большинства пациентов. Три молекулы помогли восстановить работу дефектного белка, но цена терапии в $311 тысяч в год поставила вопрос о доступности инноваций.
Vertex повысила прогноз выручки на 2026 год благодаря устойчивому спросу на препараты от муковисцидоза. Разбираем, почему орфанная терапия остается финансовой опорой компании и как Vertex строит новые направления роста.
Роспатент признал недействительным последний российский патент Vertex на Трикафту. Разбираем, почему решение важно для пациентов с муковисцидозом, поставщиков аналогов и будущей практики принудительного лицензирования.
FDA впервые разрешило применять генную терапию CASGEVY у детей с двухлетнего возраста. Решение расширяет возможности раннего лечения серповидноклеточной болезни и подтверждает постепенный переход технологий CRISPR в педиатрическую практику.
Vertex Pharmaceuticals инвестирует $15 млн в технологии Halozyme и Elektrofi. Анализ перехода от внутривенных к подкожным формам доставки лекарств.