Российский «БиоГам» получил педиатрическое разрешение

«БиоГам» разрешили применять с рождения: что меняет новый допуск и насколько убедительны данные

«БиоГам» получил педиатрические показания спустя четыре года после регистрации

28 октября 2026 года Госкорпорация Ростех сообщила о расширении возрастных показаний внутривенного иммуноглобулина человека нормального «БиоГам», разработанного НПО «Микроген», входящим в холдинг «Нацимбио».

Препарат зарегистрирован в России в декабре 2022 года и первоначально предназначался для взрослых пациентов. Теперь, согласно сообщению производителя, его разрешено применять с рождения.

Действующее вещество «БиоГама» — иммуноглобулин человека нормальный. Это препарат антител, получаемых из донорской плазмы крови. Он предназначен прежде всего для пациентов, чья иммунная система не производит достаточного количества функциональных антител, а также для определенных заболеваний, при которых иммуноглобулины используются для регуляции иммунного ответа.

Новизна решения заключается не в появлении нового терапевтического класса, а в расширении применения конкретного 10%-ного препарата, производимого в России.

Это существенное различие: внутривенные иммуноглобулины давно входят в международную клиническую практику, а возможность применять конкретный препарат у детей зависит от результатов исследований и утвержденной инструкции.

Первый российский 10%-ный иммуноглобулин — не первый отечественный препарат для детей

В пресс-релизе Ростеха утверждается, что ранее детям с иммунодефицитами были доступны только импортные внутривенные иммуноглобулины. Однако такая формулировка не полностью соответствует существующей номенклатуре зарегистрированных препаратов.

НПО «Микроген» уже выпускает «Иммуновенин» — отечественный внутривенный иммуноглобулин в форме лиофилизата для приготовления 5%-ного раствора. В официальной инструкции производителя, соответствующей экспертному отчету от 25 июля 2024 года, прямо предусмотрено применение у взрослых, детей и подростков в возрасте от 0 до 18 лет, в том числе при первичных иммунодефицитах.

Следовательно, говорить о появлении первого российского внутривенного иммуноглобулина, разрешенного детям, было бы некорректно.

Отличительная особенность «БиоГама» — сочетание трех характеристик: концентрации 100 мг/мл, технологии хроматографической очистки и нового разрешения на применение в педиатрии.

Для отрасли это означает расширение отечественного ассортимента, а не возникновение ранее отсутствовавшего направления терапии.

Как иммуноглобулины компенсируют недостаток антител

Иммуноглобулины — это белки, которые иммунная система использует для распознавания инфекционных агентов и участия в их нейтрализации. Основной компонент внутривенных препаратов — антитела класса G, или IgG.

У здорового человека они вырабатываются собственными В-лимфоцитами и плазматическими клетками. Однако при некоторых наследственных нарушениях иммунитета этот механизм работает недостаточно эффективно.

Например, при Х-сцепленной агаммаглобулинемии организм практически не способен производить полноценные антитела. При других первичных иммунодефицитах их количество или функциональная активность могут быть существенно снижены.

В таких ситуациях препараты иммуноглобулинов выполняют роль внешнего источника антител.

Их получают из плазмы большого числа доноров, поэтому готовый препарат содержит широкий набор антител против различных антигенов. После введения IgG распределяются в организме и помогают компенсировать недостаточность собственного гуморального иммунитета — той части иммунной защиты, которая обеспечивается антителами.

При заместительной терапии препарат обычно вводится регулярно, поскольку поступившие антитела постепенно разрушаются и выводятся из организма. Дозу и интервалы между инфузиями подбирают с учетом концентрации IgG, частоты инфекций и клинического состояния пациента.

Такая терапия не устраняет генетическую причину первичного иммунодефицита и не восстанавливает нормальную выработку антител. Ее задача — поддерживать защиту от инфекций и уменьшать вероятность тяжелых осложнений.

При вторичных иммунодефицитах снижение уровня антител может возникать вследствие основного заболевания или его лечения. Однако сам по себе диагноз вторичного иммунодефицита еще не означает необходимости введения иммуноглобулинов: международные рекомендации учитывают выраженность дефицита антител, способность организма отвечать на инфекции и результаты других методов лечения.

У внутривенных иммуноглобулинов есть и другое применение — иммуномодулирующая терапия некоторых воспалительных и аутоиммунных заболеваний. В этих ситуациях используются иные механизмы действия и нередко другие дозы. Результаты исследования заместительной терапии при первичных иммунодефицитах нельзя автоматически переносить на все иммуномодулирующие показания.

Показатель 0,08 инфекции в год: почему сравнение с населением некорректно

Клиническое исследование «БиоГама», на основании которого расширены возрастные показания, проводилось в пяти российских исследовательских центрах. В нем участвовали 24 пациента младше 18 лет с первичными иммунодефицитами.

По данным Ростеха, частота серьезных бактериальных инфекций составила 0,08 случая на одного пациента в год.

Это означает расчетную частоту около восьми событий на 100 пациенто-лет наблюдения. Пациенто-год — единица, учитывающая суммарное время наблюдения за участниками исследования. Показатель не означает, что серьезная инфекция возникла ровно у 8% детей.

В пресс-релизе результат сравнивается с одним случаем на человека в год, причем единица представлена как общий показатель заболеваемости в популяции.

Здесь возникает принципиальная методологическая проблема.

В международной практике число «одна серьезная бактериальная инфекция на пациента в год» используется как исторический регуляторный ориентир при оценке эффективности заместительной терапии внутривенными иммуноглобулинами.

В частности, в рекомендациях Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) предусматривается статистическая проверка того, что частота таких инфекций у пациентов с первичным иммунодефицитом на исследуемой терапии ниже одного случая на человека в год.

Это не универсальная эпидемиологическая норма для здорового населения.

Под серьезными бактериальными инфекциями в подобных исследованиях понимают строго определенные состояния, включая бактериальную пневмонию, сепсис, бактериальный менингит, остеомиелит и некоторые другие тяжелые инфекции.

Таким образом, результат «БиоГама» следует интерпретировать как благоприятный показатель в рамках оценки заместительной терапии, а не как доказательство того, что получавшие препарат дети болели реже здоровых людей.

Кроме того, без контрольной группы нельзя определить, насколько именно препарат снизил частоту инфекций относительно другого иммуноглобулина или отсутствия лечения.

Международные исследования подтверждают подход, но не превосходство «БиоГама»

Мировая практика разработки внутривенных иммуноглобулинов показывает, что исследования при первичных иммунодефицитах часто проводятся на сравнительно небольших группах пациентов. Это связано в том числе с редкостью отдельных заболеваний.

Показательный пример — исследование 10%-ного внутривенного иммуноглобулина BT595, известного под торговым названием Yimmugo.

В работе международной группы исследователей, опубликованной в Journal of Clinical Immunology в 2023 году, анализировались результаты 18 детей в возрасте от 2 до 17 лет. Они входили в общую группу из 67 пациентов с первичными иммунодефицитами, получавших препарат приблизительно в течение года.

За время наблюдения среди детей не зарегистрировали ни одной серьезной бактериальной инфекции. При этом другие, менее тяжелые инфекции продолжали возникать, а часть участников нуждалась в антибиотиках.

Этот пример демонстрирует два обстоятельства.

Во-первых, исследования с участием нескольких десятков детей действительно используются при оценке внутривенных иммуноглобулинов. Во-вторых, отсутствие или низкая частота серьезных инфекций не означает полного устранения инфекционной заболеваемости.

Прямое сравнение результатов Yimmugo и «БиоГама» было бы неправомерным. Исследования различались составом пациентов, условиями наблюдения и доступным объемом данных.

Для полноценной оценки российского исследования необходимы дополнительные сведения: продолжительность наблюдения, распределение участников по возрасту, число зарегистрированных инфекционных эпизодов, концентрации IgG, частота нежелательных реакций и статистические характеристики результатов.

Особенно важно выяснить, сколько участников относились к новорожденным и детям раннего возраста. Разрешение применять препарат с рождения не обязательно означает, что непосредственно в исследовании участвовали новорожденные.

Почему концентрация 10% важна для педиатрии

«БиоГам» содержит 100 мг иммуноглобулина в одном миллилитре раствора. Для сравнения, 5%-ный препарат содержит 50 мг/мл.

Это означает, что для введения одинакового количества действующего вещества 10%-ного раствора требуется вдвое меньший объем.

Например, условные 10 г иммуноглобулина содержатся в 100 мл 10%-ного раствора или в 200 мл 5%-ного. При этом количество введенных антител остается одинаковым.

Для детей, особенно с небольшой массой тела, уменьшение инфузионной нагрузки может иметь практическое значение. Аналогичная задача возникает у пациентов с сердечной или почечной патологией, когда дополнительный объем жидкости необходимо строго контролировать.

Однако меньший объем не означает автоматически более высокую безопасность.

Внутривенные иммуноглобулины способны вызывать инфузионные реакции, головную боль, озноб и повышение температуры. В редких случаях возможны серьезные осложнения, включая тромботические события, нарушения функции почек, гемолиз и тяжелые реакции гиперчувствительности.

На переносимость влияют не только концентрация иммуноглобулина, но и состав вспомогательных веществ, скорость введения, особенности пациента и сопутствующие заболевания.

Поэтому международные клинические рекомендации рассматривают внутривенное и подкожное введение иммуноглобулинов как альтернативные способы заместительной терапии, выбор между которыми определяется индивидуально.

В частности, британские рекомендации по ведению пациентов с иммунодефицитами предлагают отдавать предпочтение подкожному введению при некоторых состояниях с повышенным риском осложнений внутривенной терапии, включая почечную недостаточность и тромбозы в анамнезе.

Хроматографическая очистка решает производственную задачу, а не заменяет клиническую оценку

По информации «Нацимбио», «БиоГам» производится с использованием технологической платформы, включающей хроматографическую очистку и меры обеспечения вирусной безопасности.

Хроматография позволяет разделять компоненты белковой смеси по их физико-химическим свойствам, удаляя примеси и помогая получать препарат с заданными характеристиками.

Для иммуноглобулинов это особенно существенно. Плазма содержит множество разных белков, а готовое лекарство должно сохранять функциональную активность IgG при контролируемом содержании примесей и белковых агрегатов.

Безопасность плазменных препаратов также зависит от отбора доноров, проверки исходного материала, валидированных стадий удаления или инактивации патогенов и контроля каждой производственной серии.

Однако высокая степень очистки сама по себе не доказывает превосходства одного препарата над другим по клинической эффективности или переносимости.

Для таких выводов необходимы соответствующие сравнительные исследования.

От регистрационного решения до доступности препарата в больнице

Расширение возрастных показаний создает для «Нацимбио» новую коммерческую возможность, но его непосредственный эффект будет зависеть от масштабов производства и закупок.

Советник по науке холдинга Игорь Никитин сообщил, что выпуск «БиоГама» с расширенными показаниями планируется начать в декабре 2026 года.

В течение следующего года компания рассчитывает занять около 50% российского рынка нормальных внутривенных иммуноглобулинов в концентрации 100 мг/мл. Долгосрочной целью названо полное замещение импортных поставок в данном сегменте.

Важно учитывать масштаб этого заявления: речь идет о прогнозируемой доле в определенной категории 10%-ных препаратов, а не о половине всего рынка иммуноглобулинов.

Фактическое достижение заявленной доли будет зависеть от обеспеченности донорской плазмой, объемов промышленного выпуска, стабильности качества серий, закупочных механизмов и готовности медицинских организаций использовать новый вариант терапии.

Для пациентов имеет значение не только страна производства, но и бесперебойность лечения. При первичных иммунодефицитах заместительная терапия часто продолжается годами, а нарушения регулярности введения антител могут увеличивать риск инфекций.

Кроме того, переход с одного иммуноглобулина на другой требует врачебной оценки. Международные рекомендации не рассматривают все препараты этого класса как автоматически взаимозаменяемые: они могут различаться составом, характеристиками и переносимостью.

Педиатрическое разрешение расширяет выбор врача, но не отменяет индивидуальный подбор терапии

Для российской педиатрической практики появление дополнительного 10%-ного внутривенного иммуноглобулина отечественного производства может расширить возможности выбора терапии, особенно при ограничениях по объему инфузии.

Врач получает еще один потенциальный вариант заместительного лечения, а система здравоохранения — возможность диверсифицировать закупки и уменьшить зависимость от отдельных поставщиков.

Однако решение о назначении должно основываться на конкретном диагнозе, зарегистрированных показаниях, индивидуальной потребности в антителах и рисках лечения.

Отдельного внимания потребует применение у новорожденных и детей первых месяцев жизни. Для них особенно важны возрастные особенности распределения иммуноглобулинов, скорость инфузии и наблюдение за переносимостью.

Следующим этапом должна стать оценка результатов широкого клинического применения. Данные фармаконадзора, наблюдение за частотой инфекций, переносимостью инфузий и стабильностью поставок позволят понять, насколько успешно регистрационное решение реализуется в повседневной медицинской практике.