Американский регулятор разрешил компании Intellia Therapeutics возобновить одно из поздних клинических исследований генной терапии на базе CRISPR после временной приостановки по безопасности. Речь идет о программе для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (ATTRv-PN) — редкого нейродегенеративного заболевания, при котором…
Генная терапия Elevidys компании Sarepta Therapeutics продемонстрировала устойчивое замедление прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна через три года после введения препарата. Новые данные долгосрочного наблюдения показали клинически значимое сохранение моторных функций у детей, получивших терапию на ранней стадии заболевания. В анализ вошли 52 пациента со средним…
Технология редактирования генома в перспективе может полностью устранить вирус гепатита B из организма, заявил руководитель лаборатории генетических технологий в разработке лекарств Сеченовского университета Дмитрий Костюшев. По его словам, существующие препараты лишь подавляют размножение вируса, но не удаляют его ДНК из…