CRMA-1001 эпигенетически выключает вирусную ДНК гепатита B, не разрезая её. У мышей эффект сохранялся полгода, а до 90% животных имели неопределяемые HBsAg и вирусную ДНК. Теперь терапию испытывают у людей.
Капитал, ИИ и генные технологии меняют разработку лекарств и управление фармпортфелями Пять сюжетов показывают фармацевтическую отрасль сразу в нескольких точках перестройки. Биотехнологические компании вновь идут за капиталом на публичный рынок, но инвесторам предлагают уже не только перспективные платформы, а программы,…
Однократное введение экспериментальной терапии CTX310 изменяет ген ANGPTL3 в клетках печени. Через год у участников на максимальной дозе LDL-холестерин оставался в среднем на 52,5% ниже исходного уровня.
Пять сюжетов фармацевтической повестки: генная терапия наследственной слепоты, новые препараты от ожирения, платформа siRNA, расширение применения Caplyta и превращение Oura в систему непрерывного мониторинга здоровья.
Генная терапия laru-zova достигла основной цели исследования VISTA при X-сцепленном пигментном ретините. Результат показывает не только потенциал лечения RPGR, но и сложность измерения восстановления зрения.
В 2016 году FDA одобрило этеплирсен — препарат для пациентов с определёнными мутациями при болезни Дюшенна. Его принцип необычен: лекарство заставляет клетку пропустить один экзон, чтобы восстановить рамку считывания гена.
Биомедицина переходит от отдельных технологий к единой инфраструктуре, связывающей геномику, вычисления, клеточную терапию и производство. Российский рынок проходит этот путь сразу на нескольких уровнях зрелости.
Генная терапия, виртуальные пациенты, лаборатория Claude, технологическая экспансия Walgreens и фармлицензирование между США и Китаем. Пять сюжетов показывают, как меняется инфраструктура современной медицины.