«Биокад» меняет научный и кадровый профиль, делая ставку на биологические препараты и генную терапию. Разбираем, почему такая перестройка отражает глобальный сдвиг фармацевтики и какие риски она несет.
Экспериментальная генная терапия ARC-синдрома улучшила выживаемость мышей и снизила признаки поражения печени. Исследование показало, что точная доставка гена в клетки печени может быть безопаснее системного воздействия.
Персонализированная терапия подавила мутантную копию гена SCN2A у двух детей с тяжелой эпилепсией. Приступы стали реже, улучшилось развитие, а один подросток впервые смог ходить самостоятельно.
Ученые временно открыли гематоэнцефалический барьер сфокусированным ультразвуком и доставили микроРНК в опухоль мозга. В опытах на мышах метод подавил сразу несколько генов глиобластомы, замедлил ее рост и продлил выживание.
BIOCAD меняет технологические приоритеты, Pfizer расширяет применение талазопариба, а ретатрутид приближается к регистрации. Пять сюжетов о науке, регулировании и производстве лекарств.
«Биокад» постепенно выводит часть химических дженериков и переоборудует мощности под биологические и генотерапевтические препараты. Разбираем экономику решения, риски для поставок и его значение для фармрынка.
Россия готовит отдельный путь для генотерапии, создаваемой под конкретного пациента. Разбираем, как устроена эта модель, почему обычная регистрация здесь не работает и какие риски придется контролировать.
Средняя стартовая цена новых препаратов в США снизилась из-за меньшего числа генных терапий, однако доступность инноваций почти не изменилась.