В 2019 году Виктория Грей стала первой пациенткой, получившей CRISPR-терапию серповидно-клеточной болезни. Учёные не исправили наследственную мутацию, а восстановили выработку фетального гемоглобина. Так началась новая глава генетической медицины.
В феврале 2025 года младенец с тяжёлым наследственным заболеванием получил препарат, созданный специально для его мутации. История Кэй-Джея Малдуна показывает, как генетическая диагностика может стать основой разработки лекарства.
Новартис сообщила о девяти случаях опухолей у детей, получивших Zolgensma. В двух случаях выявлены признаки встраивания ДНК вирусного вектора. Разбираемся, что это означает для пациентов и оценки долгосрочной безопасности терапии.
Генная терапия, стволовые клетки и лекарства от болезни Альцгеймера уже помогают пациентам. Но ожидания универсального лечения пока опережают доказательства. Разбираем пять направлений, их достижения, риски и ограничения.
Fresenius расширяет портфель биоаналогов, Granules India увеличивает прибыль, а новые препараты для неврологии и кардиологии проходят сложную клиническую проверку. Пять событий показывают, что определяет будущее фармрынка.
FDA приняло к приоритетному рассмотрению генную терапию AMT-130 компании uniQure. Решение ожидается в мае 2027 года, однако противоречия между трехлетними и четырехлетними результатами требуют дополнительной оценки.
В 2016 году китайские онкологи впервые ввели пациенту с раком лёгкого иммунные клетки, изменённые с помощью CRISPR-Cas9. Через четыре года стали известны результаты: технология оказалась осуществимой, но её эффективность против опухоли не была доказана.
Нобелевскую премию по медицине 2026 года присудили за открытия, позволившие управлять нейронами с помощью света. Как белок водоросли помог исследовать память и почему оптогенетику уже испытывают для восстановления зрения?