Одноразовое исправление гена вместо пожизненного лечения AATD
Base editing впервые показывает путь к исправлению мутации SERPINA1 прямо в печени. Новый подход может изменить лечение AATD.
Орфанные заболевания
FDA меняет курс по генной терапии Regenxbio
FDA готово пересмотреть отказ по генной терапии Regenxbio для синдрома Хантера, что может изменить правила игры для орфанных препаратов.
FDA открыла путь к первой генной терапии болезни Гентингтона
FDA согласилась принять данные AMT-130 для ускоренной регистрации. Решение может изменить правила игры для генной терапии.
15 июня 2026: Патенты, клинические риски и новые ставки в глобальной фарме
Пять событий показывают, как патенты, клинические данные и новые разработки меняют расстановку сил в мировой фарме.
12 июня 2026: Фарма делает ставку на платформы будущего
РНК-терапия, генотерапия, FcRn-платформы и бактериофаги формируют новые точки роста мировой и российской фармы.
FDA расширила применение Hympavzi для детей с гемофилией
FDA разрешила применение Hympavzi у детей с гемофилией. Решение усиливает позиции Пфайзер на быстро меняющемся рынке терапии кровотечений.
ПРОМОМЕД запускает производство препаратов малых серий для орфанных пациентов
ПРОМОМЕД инвестирует 1,4 млрд рублей в выпуск препаратов малых серий. Проект нацелен на редкие заболевания и снижение импортной зависимости.
FDA ускоряет путь генной терапии на рынок
FDA предлагает использовать накопленные научные данные для ускорения разработки генной терапии и снижения регуляторных барьеров.