Орфанные заболевания

Фонд «Круг добра» закупит рисдиплам на 1,9 млрд руб. в марте 2026 года. Анализ патентной защиты Roche до 2035 года и последствий централизации закупок

Более 1,4 тыс. детей в Петербурге получают терапию через «Круг добра». Роль Центра Алмазова, 15 млрд руб. инвестиций и проблема «взросления» пациентов

Лекарственное обеспечение детей в Хакасии в 2026: роль фонда «Круг добра», расходы регионального бюджета и проблемы терапии после 19 лет.

Проект «Лекарства всем!» решает проблему перехода орфанных пациентов во взрослую сеть. Юридическая защита и экономика непрерывной терапии.

Круг добра создает резерв Бринейры (церлипоназа альфа) в РДКБ и расширяет применение канакинумаба для детей с 1 месяца. Новые правила 2026.

Американский регулятор разрешил компании Intellia Therapeutics возобновить одно из поздних клинических исследований генной терапии на базе CRISPR после временной приостановки по безопасности. Речь идет о программе для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (ATTRv-PN) — редкого нейродегенеративного заболевания, при котором…

 Генная терапия Elevidys компании Sarepta Therapeutics продемонстрировала устойчивое замедление прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна через три года после введения препарата. Новые данные долгосрочного наблюдения показали клинически значимое сохранение моторных функций у детей, получивших терапию на ранней стадии заболевания. В анализ вошли 52 пациента со средним…