Орфанные заболевания

FDA остановило ключевую программу Fulcrum в серповидноклеточной анемии

Fulcrum прекратила разработку поциредира после позиции FDA по риску вторичных опухолей. Рынок получил новый сигнал о цене регуляторных рисков.

Фонд «Круг добра» расширил перечень закупаемых препаратов и увеличил число детей, получающих патогенетическое лечение.

Пять сюжетов о том, как фармрынок смещается от молекул к данным, supply-chain, patient journey и цифровой инфраструктуре.

КФУ разрабатывает генную терапию болезни Помпе с потенциальной ценой $4 млн — рынок готовится к модели «лечения один раз».

Россия готовит правовой режим для индивидуальной генной терапии: клиники смогут создавать препараты под пациента без регистрации.

Teva покупает Emalex, усиливая позиции в нейронауках и редких расстройствах, меняя стратегию развития и конкуренцию в CNS-сегменте

ADAR-редактирование РНК in vivo усиливает конкуренцию с CRISPR и открывает путь к обратимым генетическим препаратам.

Двухлетние данные по нипокалимабу усилили конкуренцию в терапии миастении: устойчивый контроль болезни выходит на первый план.