Трёхлетние данные Elevidys: генная терапия Sarepta замедляет прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна
Генная терапия Elevidys компании Sarepta Therapeutics продемонстрировала устойчивое замедление прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна через три года после введения препарата. Новые данные долгосрочного наблюдения показали клинически значимое сохранение моторных функций у детей, получивших терапию на ранней стадии заболевания. В анализ вошли 52 пациента со средним…