Генная терапия выходит из эпохи экспериментов и становится новой моделью лечения редких заболеваний
Генная терапия меняет лечение редких болезней: от вирусных векторов до ранней диагностики и новых моделей разработки.
Орфанные препараты
HEADWAY 27 мая 2026: Тендерный рынок ЛС смещается в сторону дорогой терапии
Рынок госзакупок ЛС снизился почти на 20%, но дорогая орфанная и онкологическая терапия продолжает усиливать позиции.
Gilead вернула Hepcludex на рынок США после регуляторной задержки FDA
FDA одобрила Hepcludex как первую терапию против гепатита D в США. Для Gilead это не только approval, но и возврат после производственного сбоя.
Фармаконадзор вокруг «Трилексы» стал тестом для орфанной лекарственной политики
Жалобы на «Трилексу» вывели на поверхность системный вопрос: как замена орфанных препаратов влияет на безопасность, фармаконадзор и закупки.
FDA впервые одобрила терапию против гепатита D в США
FDA одобрила Hepcludex от Gilead — первый в США препарат против хронического гепатита D, открыв новый сегмент редкой гепатологии.
BioMarin расширяет потенциал VOXZOGO в редких нарушениях роста
BioMarin готовит расширение показаний VOXZOGO после успешного исследования при гипохондроплазии, усиливая позиции в редких нарушениях роста.
Amgen сталкивается с новым риском вокруг Tavneos
Япония усилила предупреждения для Tavneos после смертельных случаев. Для Amgen это уже не локальный сигнал, а глобальный регуляторный риск.
BioMarin укрепляет позиции в терапии ахондроплазии, но конкуренция ускоряется
BioMarin усиливает позиции VOXZOGO в терапии ахондроплазии, но новые конкуренты меняют баланс рынка и усиливают борьбу за редкий сегмент.