Орфанный тупик: как PTC Therapeutics потеряла 40% рынка и почему США закрыли двери перед Translarna
PTC Therapeutics прекращает попытки одобрения Translarna в США. Анализ провала в сегменте DMD, конкуренции с генной терапией и последствий для рынка.
Орфанные препараты
Орфанная гонка 2026: как таблетки от BridgeBio заставили BioMarin потратить $4,9 млрд на спасение бизнеса
BioMarin покупает Amicus за $4,9 млрд на фоне успеха перорального инфигратиниба (BridgeBio). Сравнение пайплайна ахондроплазии на 2026–2028 годы.
Взлом барьера: как Sanofi планирует лечить мозг при болезни Гоше с помощью одной таблетки
Sanofi представила данные по venglustat для болезни Гоше III типа. Первая терапия с доступом в ЦНС. Анализ орфанного рынка и новых стратегий 2026 года
Экстренный коридор для НЦЛ-2: церлипоназа альфа усиливает неперсонифицированный резерв «Круга добра»
Круг добра расширил резерв за счет церлипоназы альфа (Brineura). Анализ доступа к терапии НЦЛ-2 в РФ и международный опыт BioMarin.
Патентный фронт СМА: «Валента Фарм» требует принудительную лицензию на терапию Roche
Арбитражный суд Москвы принял к рассмотрению два иска группы «Валента Фарм» к F. Hoffmann-La Roche AGи PTC Therapeutics US, Inc. о предоставлении принудительной простой лицензии на территории России. Предварительные заседания назначены на 17 марта. Истцами выступают «Валента Фармацевтика» и «Валента Интеллект». В материалах…
Общий рынок есть, общих правил — нет: ЕАЭС застрял на орфанных препаратах
Страны Евразийского экономического союза (ЕАЭС) не смогли выработать единый подход к формированию рынка орфанных препаратов. Ключевая проблема — отсутствие синхронизации национальных перечней редких заболеваний, что напрямую создает регуляторные барьеры для вывода инновационных лекарств и ограничивает доступ пациентов к терапии. На…