У шести пациентов с тяжёлым ревматоидным артритом CD19 CAR-T-терапия резко снизила активность болезни. У трёх ремиссия сохранялась без лекарств, а восстановление B-клеток указало на возможную перезагрузку патологической иммунной памяти.
Новартис временно остановила восемь исследований rap-cel после трех смертельных иммунных осложнений. Событие ставит новый вопрос перед CAR-T в аутоиммунологии: насколько глубокую «перезагрузку» иммунитета можно сделать безопасной.
В 2012 году CAR-T-терапия спасла шестилетнюю Эмили Уайтхед. Пять лет спустя тисагенлеклейсел Kymriah получил первое одобрение FDA и превратил собственные клетки пациента в новый тип лекарства.
Смерть участника китайского исследования in vivo CAR-T вновь поставила вопрос о рисках ускоренной клинической разработки. Разбираем механизм технологии, синдром высвобождения цитокинов и проблему прозрачности данных.
Исследователи Mayo Clinic показали, как белок TRAILshort включает молекулярный «тормоз» T-клеток и ослабляет их ответ. В доклинических моделях этот механизм мешал работе CAR-T терапии и стал новой потенциальной мишенью иммуноонкологии.
Пять сюжетов показывают, как фармрынок меняется под давлением GMP-контроля, новых терапевтических платформ и пересмотра коммерческих моделей. Главным активом становится устойчивость всей системы.
Механизм госпитального исключения ускорил доступ к отдельным инновациям, но для принципиально новых технологий возник регуляторный разрыв. Без режима ранних исследований первые клинические данные получить почти невозможно.
Китай одобрил первую в мире CAR-T-терапию для солидной опухоли. Решение может ускорить развитие клеточной онкологии во всем мире.