«Р-Фарм» делает ставку на CRISPR: российская разработка против гепатита B выходит из лаборатории к промышленной платформе

Российский проект по редактированию генома может стать первым шагом к созданию собственной платформы генной терапии инфекционных заболеваний

От университетской разработки к промышленной платформе

«Р-Фарм» вошел в число победителей конкурса Российского научного фонда на получение грантов памяти академика Евгения Велихова. Компания совместно с Первым Московским государственным медицинским университетом имени И. М. Сеченова продолжит развитие технологии лечения хронического гепатита B с использованием системы CRISPR/Cas9.

Осенью 2025 года исследователи Сеченовского университета сообщили об успешных экспериментах на животных и подготовке к полноценным доклиническим исследованиям. Теперь проект переходит в следующую стадию — созданию производственной платформы, необходимой для последующего выхода в клинические исследования.

По условиям конкурса победители могут получать от 50 до 100 млн рублей ежедневно в течение двух—пяти лет с возможностью продления программы еще на три года. Конкретный объем финансирования проекта пока не раскрывается.

Почему именно доставка становится главным технологическим барьером

Несмотря на широкую известность технологии CRISPR/Cas9, большинство научных коллективов сегодня сталкиваются не столько с проблемой редактирования ДНК, сколько с доставкой комплекса именно в нужные клетки организма.

В совместном проекте «Р-Фарма» и Сеченовского университета ключевым элементом становится собственная система биологических наночастиц.

Дополнительное преимущество заключается в модификации поверхности наночастиц. Это позволяет направлять их преимущественно в клетки печени, инфицированные вирусом гепатита B. После проникновения в клетку комплекс Cas9 разрезает вирусную ДНК, что приводит к ее практически полной деградации.

Именно система доставки сегодня считается одним из главных факторов, ограничивающих развитие терапии против хронических вирусных инфекций.

Российская стратегия отличается от уже коммерциализированных препаратов

На сегодняшний день в мире зарегистрирован только один препарат, созданный на основе технологии CRISPR/Cas9 — Casgevy компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Он применяется для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.

Однако Casgevy использует подход вне организма (ex vivo): стволовые клетки пациента извлекаются из организма, редактируются в лаборатории и затем возвращаются обратно после специальной подготовки.

Российская разработка ориентирована на более сложную задачу — редактирование непосредственно внутри организма (in vivo). Именно этот подход считается следующим этапом развития всей отрасли генной терапии, однако он требует значительно более совершенных систем доставки и особенно высокого уровня безопасности.

Экономика терапии может оказаться одним из главных преимуществ

Высокая стоимость остается одним из главных препятствий для распространения технологий CRISPR.

Стоимость курса Casgevy в США составляет около 2,2 млн долларов на одного пациента. Даже при государственном финансировании подобная цена существенно ограничивает доступность терапии.

По оценке «Р-Фарма», после масштабирования производства стоимость курса лечения хронического гепатита B может составить около 450 тыс. рублей.

Компания сравнивает эту сумму с расходами на многолетнюю противовирусную терапию, которые, по ее расчетам, за всю жизнь пациента могут достигать 2,5–7,5 млн рублей.

Следует учитывать, что эти оценки носят предварительный характер. Реальная стоимость лечения будет зависеть от результатов клинических исследований, технологии производства, требований регуляторов и модели финансирования.

Безопасность остается главным условием коммерческого успех CRISPR

Даже при успешной доставке комплекса CRISPR/Cas9 исследователям необходимо решить еще одну фундаментальную задачу — обеспечить максимально точное редактирование генома.

Любые нежелательные разрезы ДНК вне целевого участка могут привести к серьезным последствиям, поэтому регуляторы уделяют особое внимание доказательству безопасности подобных технологий.

Кроме того, при лечении хронического гепатита B необходимо эффективно устранить вирусную ДНК, встроенную в клетки печени, что значительно сложнее, чем редактирование клеток вне организма.

Именно поэтому большинство проектов в мире пока находятся на ранних стадиях разработки.

Полученные гранты отражают смену приоритетов российской биомедицины

Помимо проекта «Р-Фарма», поддержку получили инициативы по созданию платформ CAR-T-терапии для лечения аутоиммунных заболеваний, разработке синтетических клеточных линий CHO для производства биофармацевтических субстанций нового поколения, созданию платформ искусственного интеллекта для проектирования белков и технологий хранения данных в синтетической ДНК.

Такой перечень показывает, что государственная поддержка постепенно смещается от отдельных лекарственных препаратов к созданию технологических платформ, которые могут использоваться сразу в нескольких терапевтических направлениях.

Где российский фармрынок может получить долгосрочное преимущество

Даже если клиническое применение разработки остается вопросом нескольких лет, значение проекта выходит далеко за рамки лечения гепатита B.

Если российским разработчикам удастся создать масштабируемую систему адресной доставки CRISPR-комплексов, она сможет использоваться как универсальная платформа для создания новых генотерапевтических препаратов против вирусных инфекций и ряда онкологических заболеваний.

Для отечественной фармацевтической отрасли это означает возможность постепенно перейти от локализации зарубежных технологий к формированию собственных платформ мирового уровня. Именно такие платформы сегодня становятся главным объектом конкуренции в сегменте современной биофармацевтики.