Генная терапия СМА в России выходит на новый этап

Российская разработка в генной терапии СМА выходит на новый этап: почему инвестиции в 15 млн рублей важнее, чем кажется

Небольшие инвестиции могут стать началом формирования собственной технологической платформы для одной из самых дорогих областей современной медицины

«Гемабанк» объявил о вложении 15 млн рублей в биотехнологический стартап «Орфадженекс», специализирующийся на создании геннотерапевтических препаратов для лечения редких нейромышечных заболеваний.

Из общей суммы 10,5 млн рублей уже перечислены разработчику. Оставшиеся средства компания планирует направить до конца 2026 года. Финансирование будет использовано для продолжения доклинических исследований, масштабирования производства вирусных векторов AAV (аденоассоциированных вирусов) и подготовки к проведению первых клинических исследований.

На первый взгляд объем инвестиций выглядит относительно скромным. Однако для проектов, находящихся на ранней стадии разработки, именно такие вложения нередко позволяют пройти наиболее рискованный этап между лабораторными исследованиями и клинической разработкой.

Инвестиции направлены не только в препарат, но и в технологическую платформу

Основой разработок «Орфадженекс» являются AAV-векторы — специальные системы доставки генетического материала в клетки организма.

Именно эта технология сегодня используется в большинстве зарегистрированных препаратов генной терапии для наследственных заболеваний. Ее задача заключается в доставке функциональной копии гена в клетки, где отсутствует или поврежден собственный генетический материал.

Наиболее известным примером остается препарат онасемноген абепарвовек (onasemnogene abeparvovec), коммерческое название Zolgensma, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии. Именно он стал первым зарегистрированным препаратом генной терапии СМА и одним из самых дорогостоящих лекарственных средств в мире.

Руководитель проекта по СМА компании «Орфадженекс» Иван Яковлев отмечает, что новая российская разработка создается уже с учетом накопленного мирового опыта.

При этом разработчики подчеркивают, что технические особенности технологии пока не раскрываются.

Почему именно AAV-векторы остаются ключевой технологией современной генной терапии

Спинальная мышечная атрофия относится к числу наиболее тяжелых наследственных заболеваний. Это одна из ведущих генетических причин смертности детей раннего возраста.

По данным компании, в России проживает около 1,5 тысячи пациентов с СМА, ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев заболевания.

Несмотря на относительно небольшое число пациентов, экономическое значение этой нозологии чрезвычайно велико. Согласно приведенным данным, объем продаж препаратов для лечения СМА в России в 2024 году достиг примерно 27 млрд рублей. Закупки фонда «Круг добра» по орфанным заболеваниям, сопровождающимся поражением мышечной системы, в 2023 году составили 33,9 млрд рублей.

Подобные цифры отражают одну из особенностей орфанной медицины: даже при крайне ограниченном числе пациентов расходы системы здравоохранения могут исчисляться десятками миллиардов рублей.

Рынок орфанных заболеваний становится площадкой для технологической конкуренции

Наиболее важным элементом сделки выглядит не сама разработка отдельного препарата, а развитие инфраструктуры производства AAV-векторов.

Во всем мире именно производство вирусных векторов остается одним из наиболее сложных и дорогостоящих компонентов генной терапии. Ограниченные производственные мощности являются одним из факторов высокой стоимости подобных препаратов и серьезным барьером для появления новых участников рынка.

Если инвестиции позволят сформировать собственную производственную платформу, значение проекта может выйти далеко за пределы одной нозологии. Аналогичные технологии потенциально применимы и при других наследственных заболеваниях, где требуется доставка терапевтического гена в клетки пациента.

Именно поэтому масштабирование производства занимает столь же важное место, как и развитие самой молекулы.

Главная ценность проекта — создание собственных компетенций

Пока речь идет исключительно о доклинической стадии, поэтому говорить о скором появлении отечественной генной терапии преждевременно. Вероятность успеха подобных проектов традиционно снижается по мере перехода между этапами разработки, а путь до регистрации обычно занимает несколько лет.

Тем не менее сама инвестиция отражает несколько важных тенденций.

• Во-первых, в России постепенно появляются частные проекты, ориентированные на создание собственных платформ генной терапии, а не только на локализацию зарубежных технологий.
• Во-вторых, внимание смещается с отдельных препаратов к развитию производственных компетенций, без которых масштабирование отрасли невозможно.
• В-третьих, накопление собственных технологий потенциально способно повысить устойчивость обеспечения пациентов высокотехнологичной терапией в долгосрочной перспективе, особенно в сегменте орфанных заболеваний.

Для фармацевтических компаний это означает постепенное формирование нового направления биотехнологической конкуренции. Для системы здравоохранения — возможность появления дополнительных вариантов терапии в будущем. Для специалистов, занимающихся маркетингом, медицинскими коммуникациями и стратегическим развитием портфеля, — сигнал о том, что отечественная генная терапия постепенно выходит из стадии единичных исследовательских проектов в фазу формирования технологической экосистемы.

Где российский фармрынок может получить долгосрочный эффект