Как ИИ учится предсказывать исход клинических испытаний лекарств

Виртуальные клинические испытания становятся фильтром перед самым дорогим этапом разработки лекарств

Провал дел-дезирана показал, зачем фарме понадобилось моделировать будущее испытания

В сентябре 2026 года поздняя стадия разработки дел-дезирана (del-desiran), экспериментальной терапии миотонической дистрофии 1-го типа, закончилась серьёзной неудачей. Препарат не достиг основной конечной точки исследования HARBOR. Для программы, от которой ожидали потенциальных пиковых продаж в миллиарды долларов, это стало существенным ударом.

Но за несколько недель до объявления результатов компания BioinvestGPT уже сделала противоположный рынку прогноз. В июле её система смоделировала исследование и предсказала, что клинический эффект дел-дезирана окажется статистически незначимым.

Сам по себе один удачный прогноз ничего не доказывает. Гораздо интереснее другое: BioinvestGPT заранее передала Reuters прогнозы результатов нескольких крупных исследований и к моменту публикации правильно определила исход пяти из шести.

Среди них были не только отрицательные прогнозы. Система ожидала успеха исследования III фазы персонализированной мРНК-терапии intismeran autogene (V940), которую Moderna и Merck изучают вместе с pembrolizumab после хирургического лечения меланомы высокого риска. В августе исследование сообщило положительный результат по выживаемости без рецидива.

Но был и важный промах. Модель ожидала положительного результата исследования пелакарсена (pelacarsen) компании Novartis, направленного на снижение липопротеина(a). Реальное исследование не подтвердило ожидаемого уменьшения риска крупных сердечно-сосудистых событий. BioinvestGPT впоследствии объяснила ошибку тем, что модель недостаточно учла генетически обусловленные различия размера частиц липопротеина.

Именно этот неудачный прогноз особенно полезен для понимания технологии: виртуальное испытание не «знает будущее». Оно строит его математическую версию на основании имеющихся данных и заложенных биологических предположений. Если существенный механизм отсутствует в модели, результат может оказаться убедительным — и неправильным.

Виртуальный пациент — это не цифровая копия конкретного человека

Термин «виртуальное клиническое испытание» легко понять слишком буквально. Компьютер пока не создаёт полностью достоверную цифровую копию человеческого организма, на которой можно испытать лекарство вместо людей.

На практике под одним названием скрываются разные технологии.

Одни модели используют большие массивы данных реальной клинической практики, результаты прежних исследований, характеристики заболеваний и сведения о лекарствах, чтобы сформировать виртуальные популяции пациентов. Другие пытаются описывать биологические причинно-следственные связи. Третьи создают «цифровых двойников» — вычислительные модели, прогнозирующие возможную траекторию заболевания или реакцию пациента на вмешательство.

Например, платформа QuantHealth объединяет клинические, эпидемиологические и биомедицинские данные и моделирует реакции виртуальных пациентов на исследуемую терапию. Компания сообщает, что её база охватывает мультимодальные данные примерно 350 млн человек и более 180 тыс. клинических исследований.

После этого можно виртуально менять критерии включения пациентов, дозы, терапевтические комбинации, контрольную группу или конечные точки и смотреть, как меняется прогнозируемый результат.

Получается своеобразная вычислительная лаборатория клинической разработки. В реальном исследовании невозможно провести тысячу вариантов одной фазы II, чтобы затем выбрать лучший. В модели это возможно.

Главная экономия возникает не от ускорения успешного исследования, а от ранней остановки слабого

Фармацевтическая разработка устроена необычным образом: наиболее дорогие инвестиции приходится делать тогда, когда значительная часть научной неопределённости ещё сохраняется.

По данным, приведённым Reuters, мировая биофармацевтическая индустрия ежегодно тратит около $140 млрд на клинические исследования, тогда как регуляторного одобрения в итоге достигает лишь примерно 12% лекарственных кандидатов.

Поэтому потенциально самая ценная функция искусственного интеллекта — не сделать исследование немного быстрее.

Она заключается в другом: понять раньше, какое исследование вообще не стоит начинать.

Если модель способна выявить недостаточный ожидаемый эффект ещё до крупной фазы III, компания может изменить дозирование, уточнить популяцию пациентов, выбрать другую конечную точку, провести дополнительное исследование механизма — или закрыть программу.

Последний вариант неприятен, но экономически чрезвычайно важен. Поздняя неудача означает не только потерянные деньги. Это годы работы исследователей, занятые клинические центры и сотни или тысячи пациентов, часть которых могла получать экспериментальную терапию без достаточной вероятности пользы.

Именно поэтому виртуальные испытания постепенно превращаются из любопытной технологии прогнозирования в инструмент управления портфелем разработок.

Искусственный интеллект может изменить сам дизайн клинического исследования

Следующий этап значительно интереснее простого прогноза «успех или неудача».

В сентябре 2026 года американское агентство ARPA-H объявило программу SURPASS — Simulation-augmented, Real-time Platform Adaptive Seamless Trials. Она предполагает интеграцию цифровых двойников и других прогнозных моделей непосредственно в проектирование клинических исследований.

Идея состоит в том, чтобы ещё до запуска исследования моделировать его клинические и операционные результаты, использовать общие контрольные группы, анализировать поступающие данные практически непрерывно и быстрее адаптировать исследование по мере накопления информации.

Это принципиальный переход.

Сегодня классическое клиническое исследование во многом напоминает заранее построенную конструкцию: определяется протокол, набираются пациенты, собираются данные, а затем проводится статистический анализ. Новая архитектура постепенно делает исследование более адаптивной системой, в которой вычислительные модели помогают принимать решения до начала и во время эксперимента.

Обзор, опубликованный в сентябре 2026 года в Nature Reviews Bioengineering, описывает похожую концепцию «клинических исследований с поддержкой искусственного интеллекта». Она включает подбор пациентов, прогнозирование конечных точек, внешние контрольные группы, цифровых двойников, автоматизированную обработку данных и более ранние решения о продолжении или прекращении программы.

Регуляторы готовы использовать ИИ, но требуют доказать надёжность самого ИИ

Важнейший барьер здесь не вычислительная мощность, а доверие к модели.

FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в январе 2026 года совместно сформулировали десять принципов надлежащего применения искусственного интеллекта в разработке лекарств. Регуляторы исходят из простой логики: чем больше решение зависит от модели, тем убедительнее должны быть доказательства того, что она подходит именно для этой задачи.

Это особенно важно для цифровых двойников.

Если модель используется внутри компании, чтобы решить, стоит ли финансировать фазу II, ошибочный прогноз прежде всего создаёт коммерческий риск для самой компании. Но если виртуальная контрольная группа когда-нибудь позволит уменьшить количество реальных пациентов в регистрационном исследовании, ошибка уже способна повлиять на оценку эффективности или безопасности препарата.

Требования становятся принципиально строже.

Нужно понимать, на каких данных обучалась система, насколько эти данные представляют будущую популяцию пациентов, воспроизводятся ли прогнозы на независимых наборах данных, как модель ведёт себя при изменении клинической практики и можно ли обнаружить её систематические ошибки.

Проблема особенно заметна при редких заболеваниях и новых механизмах действия. Именно там исторических данных может быть мало — то есть модель получает меньше информации в ситуациях, где прогноз особенно нужен.

Убедительная точность пока остаётся в значительной степени заявлением разработчиков

Публичные показатели требуют осторожной интерпретации.

QuantHealth сообщает о более чем 600 смоделированных исследованиях и точности прогнозирования основной конечной точки до 85–90% в отдельных наборах оценок. BioinvestGPT публикует собственную базу сотен предварительных прогнозов и сообщает очень высокую совокупную точность.

Это интересные результаты, но они пока не равнозначны независимой проспективной проверке технологии в масштабе всей фармацевтической индустрии.

Нужно знать не только долю правильных прогнозов. Важно, какие исследования были включены в анализ, когда именно был зафиксирован прогноз, какая информация была доступна модели в этот момент, как определялся «успех», как учитывались неоднозначные результаты и насколько хорошо метод работает на совершенно новых механизмах действия.

Именно поэтому показательные совпадения вроде прогноза по дел-дезирану следует воспринимать как сигнал перспективности технологии, а не как доказательство её универсальной способности предсказывать клинические испытания.

Скепсис внутри фармацевтической отрасли сохраняется. Руководитель исследований Takeda Энди Пламп заявил Reuters, что пока не считает подобные инструменты способными давать окончательные прогнозы. Представители Biogen также обращают внимание на риск того, что алгоритмы, обученные на исторических данных, могут систематически недооценивать новые терапевтические подходы.

Для пациентов ценность появится раньше, чем виртуальные испытания заменят контрольные группы

Практическое значение этой технологии не требует полной замены традиционных исследований.

Если моделирование позволит хотя бы немного лучше отличать перспективные программы от слабых до начала крупных исследований, последствия будут вполне реальными.

Пациенты реже будут включаться в исследования препаратов с очень низкой вероятностью эффективности. Компании смогут раньше перераспределять капитал в более перспективные программы. Исследовательские центры — меньше времени тратить на бесперспективные протоколы. А небольшие биотехнологические компании смогут проверять больше вариантов дизайна исследования до того, как начнут расходовать ограниченный капитал.

Есть и более глубокий этический вопрос.

Клиническое исследование оправдано тогда, когда существует реальная научная неопределённость относительно результата. Если в будущем достаточно надёжная модель сможет показать крайне низкую вероятность успеха определённой терапии в конкретной популяции, исследователям придётся объяснять, почему пациентов всё равно следует подвергать такому эксперименту.

Пока технология до этого уровня не дошла. Но сам вопрос уже появился.