ФАРМА ИЩЕТ НОВЫЕ МЕХАНИЗМЫ: ОТ ФИБРОЗА И МОЗГА ДО БЕЛКОВ И ВАКЦИН Пять сюжетов показывают общий сдвиг в разработке лекарств: конкуренция всё чаще идёт не вокруг очередной молекулы внутри известного класса, а вокруг способности воздействовать на ранее труднодоступные механизмы болезни.…
Roche получила права на экспериментальную программу Alector AL050 стоимостью до $1,27 млрд. Терапия должна доставлять фермент GCase через гематоэнцефалический барьер и воздействовать на один из механизмов болезни Паркинсона.
Обоняние может меняться на ранних стадиях болезни Альцгеймера. Исследователи обнаружили возможный механизм: иммунные клетки мозга удаляют нервные волокна, участвующие в обработке запахов.
Атлас фронтальной коры выявил 1067 ранее не охарактеризованных микробелков с высокой спектральной достоверностью. Часть из них связана с болезнью Альцгеймера, а один — с энергетическим обменом микроглии.
Математическая модель описала, как ионы металлов могут влиять на агрегацию амилоид-бета при болезни Альцгеймера. Уравнения позволяют виртуально проверять хелирование металлов и торможение сборки белка.
При болезни Альцгеймера активная форма меприна-β повышена в мозге и спинномозговой жидкости. Эксперименты на человеческих нейронах указывают на возможную обратную связь фермента с бета-амилоидом.
Через четыре года AMT-130 сохраняет сильный функциональный сигнал при болезни Хантингтона, но результат по комплексной шкале потерял статистическую значимость. Теперь особенно важны методология исследования и устойчивость эффекта.
В ЕС одобрен Nezglyal — первое фармакологическое лечение церебральной адренолейкодистрофии. Лериглитазон предназначен для мальчиков с ранней Gd-негативной стадией болезни, когда неврологические нарушения ещё минимальны.