Через четыре года AMT-130 сохраняет сильный функциональный сигнал при болезни Хантингтона, но результат по комплексной шкале потерял статистическую значимость. Теперь особенно важны методология исследования и устойчивость эффекта.
В ЕС одобрен Nezglyal - первое фармакологическое лечение церебральной адренолейкодистрофии. Лериглитазон предназначен для мальчиков с ранней Gd-негативной стадией болезни, когда неврологические нарушения ещё минимальны.
Болезнь Альцгеймера не заразна в обычном смысле. Но редкие исторические медицинские процедуры могли передавать β-амилоидные «семена» и спустя десятилетия запускать патологию мозга.
При тауопатии разрушительный иммунный ответ может запускаться за пределами мозга. У мышей блокирование активации T-клеток в лимфатических узлах защищало нейроны, хотя патологический тау сохранялся.
Ученые составили крупнейшую карту активности генов в префронтальной коре человека. Анализ 6,3 млн клеточных ядер показывает, как различаются старение мозга, болезнь Альцгеймера, Паркинсона и другие заболевания.
DNL343 воздействовал на механизм клеточного стресса и проникал в центральную нервную систему, но не замедлил прогрессирование БАС. Результат помогает понять, почему убедительная биология не всегда превращается в эффективное лечение.
Улефнерсен замедлил течение редкой генетической формы БАС в исследовании III фазы. Результат показывает, как один диагноз постепенно разделяется на молекулярные подтипы, для которых создаются разные методы лечения.
Tau при болезни Альцгеймера считали белком, который попадает в дендриты из других частей нейрона. Новое исследование показало: tau синтезируется прямо там, а около трети нового белка клетка уничтожает почти сразу.