FDA одобрило гаретосмаб для взрослых с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией. Препарат блокирует активин A и резко снижает образование новых костных очагов, но вопросы безопасности и доступа остаются.
LEO Pharma приобретает мировые права на дерсимелагон - пероральный препарат для EPP и XLP - за сумму до $435 млн. Разбираем механизм действия, результаты фазы III и значение сделки для редкой дерматологии.
Персонализированная терапия подавила мутантную копию гена SCN2A у двух детей с тяжелой эпилепсией. Приступы стали реже, улучшилось развитие, а один подросток впервые смог ходить самостоятельно.
Исследование показало, как белок Treacle помогает клетке организовать точный ремонт поврежденной ДНК. Это фундаментальное открытие может изменить подходы к изучению рака и редких наследственных болезней.
Пять сюжетов о запасах онкопрепаратов, доступе к терапии, GLP-2, Эболе и новых подходах к язвенному колиту.
Генная терапия меняет лечение редких болезней: от вирусных векторов до ранней диагностики и новых моделей разработки.
Пять ключевых сюжетов вечера: онкология, вакцины, экспорт, редкие заболевания и ожирение показывают, куда смещается фармрынок.
Ipsen показывает, как переход подростков во взрослую медицину становится новой точкой борьбы за приверженность, сопровождение и спрос.