Витамин B6 неожиданно показал потенциал против редких генетических болезней
Исследование показывает, как активная форма витамина B6 может стабилизировать дефектные белки при редких генетических болезнях.
Редкие болезни
Entrada расширяет пределы exon-skipping-терапии при миодистрофии Дюшенна
ENTR-601-44 показал улучшение мышечной функции при DMD: что данные Entrada меняют в оценке exon-skipping-терапии.
Вы думали, что «сломанные» гены нельзя починить. Теперь их собирают по частям
Двойной AAV-вектор помог доставить крупный ген OTOF и вернуть слух: технология может расширить границы генной терапии.
Редактирование ДНК становится безопаснее — и это может изменить лечение навсегда
Новый подход к base editing снижает риск случайных мутаций и приближает более безопасные разовые генные терапии.
JAK-ингибиторы открывают новый путь в терапии дефицита мевалонаткиназы
Открытие роли NK-клеток при дефиците мевалонаткиназы меняет подход к терапии редкого аутоиммунного заболевания.
CRISPR открыла путь к лечению одной инъекцией
Intellia показала успех III фазы CRISPR-терапии против наследственного отека. Одна инъекция может заменить годы лечения.
ТОП-5 самых дорогих лекарств в истории — сколько стоит шанс на жизнь
Рубрика: TOP FIVE | Специально для Aptekium Когда одна ампула стоит как квартира, а курс — как состояние Некоторые современные лекарства стоят сотни тысяч и даже миллионы долларов за курс. Чаще всего речь идет о редких генетических заболеваниях, где у…