Конец иллюзий: Продажи Roctavian обнулены, генная терапия выводится с рынка
В 2026 году генная терапия Roctavian снята с продажи после убытков в $240 млн. Разбор причин коммерческого провала инновации.
Редкие заболевания
Insmed делает ставку на $1 млрд: сможет ли Brinsupri перезапустить экономику редких заболеваний?
Insmed планирует довести продажи Brinsupri до $1 млрд к 2026 году. Разбор трансформации нишевого биотеха в коммерческую платформу.
Орфанная гонка 2026: как таблетки от BridgeBio заставили BioMarin потратить $4,9 млрд на спасение бизнеса
BioMarin покупает Amicus за $4,9 млрд на фоне успеха перорального инфигратиниба (BridgeBio). Сравнение пайплайна ахондроплазии на 2026–2028 годы.
Переговоры на грани срыва: «Круг добра» ищет выход из кризиса поставок редких препаратов
Фонд «Круг добра» провел консультативную встречу с представителями пациентских сообществ на фоне продолжающихся задержек поставок трех лекарственных препаратов производства BioMarin. Проблема возникла после организационных изменений в компании-производителе и затронула детей, получающих жизненно необходимую терапию по редким заболеваниям. По данным Фонда,…
Генная терапия под вопросом: регулятор приостановил ключевые программы Regenxbio после онкологического сигнала
Американский регулятор — U.S. Food and Drug Administration — приостановил клинические исследования сразу двух экспериментальных программ генной терапии компании Regenxbio, разрабатываемых для лечения редких детских заболеваний. Решение привело к резкому падению акций компании — около 30% на премаркете. Под клинический холд попал препарат…
Юмор против генетики: Teva привлекает звезду SNL для кампании по болезни Хантингтона
Фармацевтическая компания Teva расширила информационную кампанию по болезни Хантингтона, привлекая американского актёра и комика Уилла Форте, известного по многолетнему участию в шоу Saturday Night Live. Проект направлен на повышение осведомлённости о редком нейродегенеративном заболевании и поддержку пациентов и их семей. Кампания Honestly HD, запущенная в…