Редкие заболевания

Novartis укрепляет позиции в редких заболеваниях через РНК-технологии

Ранние результаты препарата Novartis для редкого мышечного заболевания усиливают интерес к РНК-технологиям и орфанному рынку.

BioMarin готовит расширение показаний VOXZOGO после успешного исследования при гипохондроплазии, усиливая позиции в редких нарушениях роста.

Минздрав готовит механизм ускоренного ввоза орфанных препаратов, который может сократить задержки терапии для редких пациентов.

Сделка Angelini и Catalyst показывает, как редкие неврологические заболевания становятся новой зоной конкуренции в фарме.

Chiesi покупает KalVista за $1,9 млрд, усиливая позиции в HAE и меняя конкуренцию в орфанных препаратах и пероральной терапии

Пфайзер продлевает защиту тафамидиса до 2031 года, удерживая рынок амилоидоза и откладывая давление дженериков

FDA ускоряет нипокалимаб при wAIHA, усиливая класс FcRn. Разбираем клинические данные, механизм и последствия для фармрынка

Ученые связали диабет у младенцев с редкими некодирующими мутациями. Это меняет диагностику, маршрутизацию и риск-профиль.