Tarsus Pharmaceuticals покупает Alkeus за сумму до 800 млн долларов и получает препарат гильдеуретинол для болезни Штаргардта. Сделка показывает, как редкие заболевания сетчатки становятся новым направлением инвестиций в офтальмологии.
7 августа 2020 года FDA одобрило рисдиплам — первое пероральное лекарство от спинальной мышечной атрофии. Терапия, воздействующая на обработку РНК, стала доступна дома и изменила представление о лечении тяжёлых генетических заболеваний.
Amgen увеличила квартальные продажи на 9% благодаря новым препаратам и повысила годовой прогноз. Одновременно компания закрыла ранний проект против ожирения, сосредоточив ресурсы на MariTide и других быстрорастущих направлениях.
Продажи препаратов группы J04B в российских аптеках растут четвёртый год подряд. Однако динамика не доказывает роста заболеваемости лепрой: дапсон применяется также при дерматологических и аутоиммунных заболеваниях.
Ultomiris не достиг основной конечной точки в исследовании III фазы при TA-TMA у взрослых. Разбираем, почему результат важен для пациентов, врачей, инвесторов и стратегии AstraZeneca.
FDA усомнилось, достаточно ли данных для одобрения deramiocel при кардиомиопатии на фоне мышечной дистрофии Дюшенна. Решение покажет, где проходит граница между ускоренным доступом и доказательностью.
Новое исследование оценило распространённость синдрома Фелан–Макдермид примерно как один случай на 7300 человек. Учёные объясняют, почему прежняя статистика могла недооценивать число пациентов и какую роль играет генетическое тестирование.
Agios остановила разработку тебапивата после слабых результатов II фазы. Решение показывает, как после истории Oxbryta меняются требования к препаратам при серповидноклеточной болезни.