В феврале 2025 года младенец с тяжёлым наследственным заболеванием получил препарат, созданный специально для его мутации. История Кэй-Джея Малдуна показывает, как генетическая диагностика может стать основой разработки лекарства.
АстраЗенека рассматривает приобретение Rhythm Pharmaceuticals за $10 млрд. Интерес к компании связан с сетмеланотидом, лечением редких форм ожирения и перспективами препаратов, воздействующих на центральные механизмы голода.
Мэри Энн Беван работала медсестрой и воспитывала четверых детей, пока акромегалия не изменила её внешность и жизнь. В 1920-х она выступала перед публикой, а нейрохирург Харви Кушинг открыто осудил насмешки над ней.
FDA разрабатывает новые правила оценки препаратов для редких заболеваний. Регулятор предлагает учитывать малые группы пациентов, естественное течение болезни и новые статистические методы, сохраняя требования к безопасности и эффективности.
Битопертин компании Disc Medicine успешно прошёл III фазу испытаний при редкой наследственной порфирии. Препарат уменьшил накопление фототоксичного вещества и позволил пациентам дольше находиться на свету без боли.
Россия вводит 12-месячный переходный режим для оригинальных орфанных и высокотехнологичных препаратов. После регистрации их можно будет поставлять в иностранной упаковке с русскоязычной маркировкой, не ожидая ее полной замены.
В проект обновления ЖНВЛП вошли 13 препаратов - от диабета и астмы до онкологии и редких заболеваний. Разбираем, почему это важно для доступа к терапии, ценового регулирования и государственных закупок.
ПСК Фарма расширяет российское производство препаратов для легочной артериальной гипертензии. Локализация амбризентана, бозентана и илопроста снижает риски поставок, пока мировая терапия ЛАГ становится сложнее.