AstraZeneca расширяет траекторию Ultomiris в редкой нефрологии
Ultomiris достиг ключевой точки при IgA-нефропатии, а AstraZeneca усилила позиции в редкой нефрологии и борьбе за новый рынок.
Редкие заболевания
CircRNA переписывает RNA-терапии для длительной экспрессии белка
CircRNA выходит из тени mRNA: замкнутая РНК удерживает трансляцию дольше, снижает частоту доз и открывает путь long-acting терапии уже.
Roche инициирует новое исследование Elevidys для преодоления барьера EMA
ROCHE ФОРСИРУЕТ НОВЫЕ ИСПЫТАНИЯ ELEVIDYS В ЕВРОПЕ ⚡️
Глобальная корпорация приняла вызов регулятора EMA после получения отрицательного заключения по
IDEAYA Biosciences конвертирует успех в онкологии в рыночный рычаг
IDEAYA Biosciences достигла успеха в терапии рака глаза. Анализ стратегии Yujiro Hata и коммерческого потенциала на рынке орфанных лекарств.
MHRA одобряет Tryngolza: антисмысловой прорыв в терапии системной хиломикронемии
MHRA одобрило олезарсен (Tryngolza) — первый РНК-препарат для лечения синдрома хиломикронемии, снижающий риск панкреатита на молекулярном уровне.
Регуляторный лабиринт для орфанных препаратов: неопределенность FDA блокирует инвестиционный цикл редких лекарств
FDA тормозит рынок редких лекарств: почему неопределенность при Трампе пугает инвесторов и как Большая Фарма меняет стратегии НИОКР.
Ценовая деконструкция Ionis Pharmaceuticals: дисконт как стратегический инструмент захвата орфанного рынка
Ionis Pharmaceuticals снижает цену на Tryngolza: как дисконт превращается в инструмент захвата рынка sHTG и меняет правила Большой Фармы.
Регуляторный фильтр против редких болезней: как отказ FDA форсирует сокращения в Disc Medicine
Анализ кризиса Disc Medicine: как отказ FDA по препарату для редких болезней привел к сокращению 20% штата и пересмотру бизнес-стратегии.