Регуляторный лабиринт для орфанных препаратов: неопределенность FDA блокирует инвестиционный цикл редких лекарств
FDA тормозит рынок редких лекарств: почему неопределенность при Трампе пугает инвесторов и как Большая Фарма меняет стратегии НИОКР.
Редкие заболевания
Ценовая деконструкция Ionis Pharmaceuticals: дисконт как стратегический инструмент захвата орфанного рынка
Ionis Pharmaceuticals снижает цену на Tryngolza: как дисконт превращается в инструмент захвата рынка sHTG и меняет правила Большой Фармы.
Регуляторный фильтр против редких болезней: как отказ FDA форсирует сокращения в Disc Medicine
Анализ кризиса Disc Medicine: как отказ FDA по препарату для редких болезней привел к сокращению 20% штата и пересмотру бизнес-стратегии.
Конец иллюзий: Продажи Roctavian обнулены, генная терапия выводится с рынка
В 2026 году генная терапия Roctavian снята с продажи после убытков в $240 млн. Разбор причин коммерческого провала инновации.
Insmed делает ставку на $1 млрд: сможет ли Brinsupri перезапустить экономику редких заболеваний?
Insmed планирует довести продажи Brinsupri до $1 млрд к 2026 году. Разбор трансформации нишевого биотеха в коммерческую платформу.
Орфанная гонка 2026: как таблетки от BridgeBio заставили BioMarin потратить $4,9 млрд на спасение бизнеса
BioMarin покупает Amicus за $4,9 млрд на фоне успеха перорального инфигратиниба (BridgeBio). Сравнение пайплайна ахондроплазии на 2026–2028 годы.
Переговоры на грани срыва: «Круг добра» ищет выход из кризиса поставок редких препаратов
Фонд «Круг добра» провел консультативную встречу с представителями пациентских сообществ на фоне продолжающихся задержек поставок трех лекарственных препаратов производства BioMarin. Проблема возникла после организационных изменений в компании-производителе и затронула детей, получающих жизненно необходимую терапию по редким заболеваниям. По данным Фонда,…
Генная терапия под вопросом: регулятор приостановил ключевые программы Regenxbio после онкологического сигнала
Американский регулятор — U.S. Food and Drug Administration — приостановил клинические исследования сразу двух экспериментальных программ генной терапии компании Regenxbio, разрабатываемых для лечения редких детских заболеваний. Решение привело к резкому падению акций компании — около 30% на премаркете. Под клинический холд попал препарат…