NEJM отозвал статью по Tavneos, усилив кризис вокруг препарата Amgen

Отзыв статьи NEJM усилил кризис вокруг Tavneos: FDA ставит под сомнение ключевое исследование препарата Amgen

От научной публикации к регуляторному кризису

29 июня журнал The New England Journal of Medicine официально отозвал публикацию 2021 года, посвященную исследованию ADVOCATE, которое стало основой для регистрации препарата Tavneos.

С инициативой об отзыве выступили двое академических авторов статьи после того, как расследование U.S. Food and Drug Administration выявило существенные нарушения при проведении исследования.

По данным регулятора, результаты лечения девяти пациентов были изменены после завершения исследования, а часть исследователей получила информацию о том, какие пациенты получали авакопан, а какие — контрольную терапию. Подобное раскрытие распределения участников нарушает принцип двойного слепого исследования и способно повлиять на объективность оценки клинических исходов.

Особое внимание журнал обратил на то, что эти изменения не были раскрыты в опубликованной статье.

Почему именно это исследование имеет критическое значение

Исследование ADVOCATE являлось ключевым доказательством эффективности авакопана при тяжелом активном ANCA-ассоциированном васкулите — редком аутоиммунном заболевании, при котором воспаляются мелкие кровеносные сосуды и могут поражаться жизненно важные органы, включая почки и легкие.

Именно результаты этого исследования позволили FDA зарегистрировать препарат в октябре 2021 года.

Когда возникают сомнения в достоверности исследования, под вопросом оказывается не отдельная научная публикация, а весь объем клинических доказательств, использованный при принятии регуляторного решения.

Проблемы исследования совпали с новыми сигналами безопасности

Отзыв публикации произошел спустя несколько месяцев после начала масштабного пересмотра препарата со стороны FDA.

В апреле 2026 года Центр оценки и исследований лекарственных средств FDA (CDER) предложил отозвать регистрацию Tavneos. Среди причин были названы отсутствие убедительных доказательств эффективности и недостоверные сведения, представленные в регистрационном досье.

Дополнительным фактором стали сообщения о безопасности препарата.

В марте регулятор сообщил о 76 случаях лекарственного поражения печени, для которых была выявлена возможная причинно-следственная связь с применением Tavneos. Среди них зарегистрированы семь случаев синдрома исчезающих желчных протоков (Vanishing Bile Duct Syndrome, VBDS) — крайне редкого осложнения, способного приводить к необратимому повреждению печени. В этих сообщениях фигурировали восемь летальных исходов.

Следует учитывать, что подобные сигналы сами по себе не доказывают причинно-следственную связь, однако именно они становятся основанием для более глубокого регуляторного анализа.

Позиция Amgen: независимый пересмотр данных продолжается

Компания Amgen заявила, что относится к вопросам научной добросовестности с максимальной серьезностью и уважает решение журнала.

Она сообщила, что поручила независимую повторную оценку результатов исследования Duke Clinical Research Institute. Полученные выводы планируется представить регулятору до 29 июля в рамках подготовки к официальным слушаниям.

До завершения процедуры препарат продолжает находиться на рынке США.

Параллельно European Medicines Agency (EMA) уже рекомендовало аннулировать регистрацию Tavneos, также сославшись на сомнения в достоверности данных клинического исследования.

Когда под угрозой оказывается доверие к системе клинических исследований

Для фармацевтической отрасли эта история имеет значение далеко за пределами одного препарата.

Регуляторы традиционно рассматривают опубликованные в ведущих медицинских журналах исследования как важную часть совокупности доказательств эффективности и безопасности. Отзыв статьи из NEJM, особенно спустя несколько лет после регистрации препарата, является чрезвычайно редким событием.

Подобные ситуации неизбежно усиливают требования к аудиту исходных данных, независимой верификации результатов исследований, прозрачности статистического анализа и качеству контроля со стороны контрактных исследовательских организаций.

Одновременно возрастает значение полного раскрытия любых отклонений от первоначального протокола исследования.

Почему эта история важна далеко за пределами Tavneos

История Tavneos показывает, что современная регуляторная система способна пересматривать уже принятые решения при появлении новых доказательств.

Для фармацевтических компаний это означает усиление внимания не только к качеству проведения исследований, но и к последующему сопровождению препаратов после выхода на рынок. Любые несоответствия между первичными данными, публикациями и регистрационными материалами могут привести к повторной оценке препарата спустя годы после его одобрения.

Для специалистов рынка эта ситуация становится напоминанием о том, что доверие к клиническим данным остается одним из наиболее ценных активов инновационной фармацевтики, а его утрата способна оказать влияние одновременно на научную репутацию, регуляторный статус препарата и коммерческие перспективы компании.