Россия разрешит создавать генотерапевтические препараты для одного пациента

Лекарство для одного пациента: Россия меняет правила регистрации генотерапевтических препаратов

Почему обычная регистрация не подходит для лекарства, созданного для одного человека

16 октября 2026 года правительство России внесло в Государственную думу законопроект № 12837-9, предусматривающий изменения в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств».

Документ предлагает закрепить в законодательстве понятия индивидуальных биотехнологических и индивидуальных генотерапевтических лекарственных препаратов, а также установить особый порядок их обращения.

Основное нововведение — возможность изготовления и применения определенных категорий таких препаратов без государственной регистрации. Предполагается, что лекарство будет создаваться непосредственно в медицинской организации по индивидуальному назначению для конкретного пациента.

Это существенно отличается от привычной модели фармацевтического производства.

Обычный лекарственный препарат разрабатывается для определенной группы пациентов. Производитель исследует его свойства, проводит клинические испытания, подтверждает качество производства и получает разрешение на обращение на рынке.

Но представим ребенка с тяжелым наследственным заболеванием, вызванным генетической мутацией, которая больше ни у кого не обнаружена. Теоретически современные технологии позволяют создать терапию, направленную именно на эту мутацию.

Возникает регуляторная проблема: как провести традиционные клинические исследования препарата, если единственный потенциальный пациент уже известен?

Для таких ситуаций и разрабатываются специальные правовые механизмы.

Индивидуальная генная терапия: от анализа ДНК до готового лекарства

Генотерапевтические препараты позволяют воздействовать на генетические механизмы заболевания. В зависимости от технологии они могут доставлять в клетки функциональную копию гена, изменять активность определенных генетических последовательностей или непосредственно исправлять мутации.

Один из наиболее перспективных подходов — редактирование генома с помощью систем CRISPR.

Такие инструменты позволяют направленно изменять определенные участки ДНК. Некоторые современные технологии, например редактирование оснований, способны заменять отдельные элементы генетической последовательности без разрыва обеих цепей ДНК.

При индивидуальной терапии процесс может выглядеть следующим образом:

• Сначала исследователи определяют генетическую причину заболевания конкретного человека.
• Затем разрабатывают молекулярную конструкцию, способную воздействовать на обнаруженный дефект.
• После этого необходимо проверить ее специфичность, биологическую активность и безопасность, изготовить препарат с контролируемыми характеристиками и организовать его клиническое применение.

Особенность такого подхода состоит в том, что изменение генетической мишени может потребовать изменения самого лекарственного продукта.

При этом индивидуальные препараты не обязательно должны редактировать ДНК. К персонализированной биотехнологической терапии относятся и другие подходы, включая лекарства на основе РНК и некоторые виды противоопухолевой иммунотерапии.

Поэтому важно различать индивидуальную генотерапию и более широкую категорию персонализированных биотехнологических препаратов.

Один ребенок в США показал, зачем необходимы новые правила

В мае 2025 года журнал The New England Journal of Medicine опубликовал исследование, ставшее важным примером практического применения индивидуального редактирования генома.

Команда под руководством Кирана Мусунуру и Ребекки Аренс-Никлас разработала персонализированный препарат для младенца с тяжелым дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы I (CPS1).

Это редкое наследственное нарушение обмена веществ, при котором печень не может нормально обезвреживать аммиак. У пациентов с тяжелой формой заболевания аммиак способен накапливаться до опасных концентраций, вызывая повреждение мозга и другие серьезные осложнения.

Исследователи создали систему редактирования генома, направленную на конкретную мутацию ребенка. Лекарственная конструкция доставлялась в клетки печени с помощью липидных наночастиц — микроскопических переносчиков, защищающих генетический материал и обеспечивающих его попадание в клетки.

После получения разрешения FDA и необходимых этических согласований ребенку провели лечение.

В первоначальной публикации исследователи описали результаты первых двух введений препарата. На протяжении семи недель после начала терапии ребенок смог получать больше белка с пищей, а дозу лекарства для снижения уровня азотистых соединений удалось уменьшить.

Серьезных нежелательных явлений за этот период не зарегистрировали. Однако авторы специально подчеркнули, что для оценки долгосрочной безопасности и эффективности необходимо дальнейшее наблюдение.

Европа уже разрешает индивидуальные препараты без обычной регистрации

В Европейском союзе существует специальный механизм, известный как Hospital Exemption — исключение для применения отдельных препаратов передовой терапии в больничных условиях.

Его правовую основу составляют Регламент ЕС № 1394/2007 и статья 3(7) Директивы 2001/83/EC.

Механизм позволяет использовать определенные препараты генной, клеточной и тканевой терапии без стандартного централизованного разрешения на продажу в ЕС. Однако для этого должны соблюдаться специальные условия:

• Препарат должен изготавливаться на нерутинной основе.
• Соответствовать установленным стандартам качества.
• Предназначаться для конкретного пациента по индивидуальному медицинскому назначению.

Применение происходит в больнице под профессиональную ответственность врача. Изготовление и использование должны соответствовать национальным требованиям государства, предоставившего исключение.

При этом отсутствие стандартной регистрации не означает отсутствия государственного контроля. Национальный регулятор должен разрешить изготовление препарата. Предусмотрены требования к прослеживаемости, фармаконадзору и качеству, сопоставимые с требованиями к зарегистрированным препаратам передовой терапии.

Таким образом, европейская система разделяет два вопроса: разрешение на массовое обращение лекарства и возможность его индивидуального медицинского применения.

Российский законопроект следует близкой регуляторной логике, хотя конкретные правовые механизмы двух систем не идентичны.

FDA предлагает оценивать не каждую молекулу с нуля, а научную платформу

В США формируется еще один подход к решению проблемы индивидуальной терапии.

23 февраля 2026 года FDA представило проект руководства по разработке индивидуальных лекарств для пациентов с ультраредкими генетическими заболеваниями.

Документ посвящен ситуациям, когда проведение традиционных рандомизированных клинических исследований затруднено из-за чрезвычайно малого числа пациентов.

Предлагаемый подход получил название Plausible Mechanism Framework — система оценки, основанная на научно обоснованном механизме действия.

Его логика заключается в использовании совокупности доказательств: установленной генетической причины заболевания, подтвержденного воздействия на соответствующую молекулярную мишень, данных естественного течения болезни и результатов лечения пациентов.

Особое значение имеет возможность использовать ранее накопленные сведения о технологической платформе.

Например, если несколько препаратов создаются с использованием одной системы доставки и редактирования генома, часть данных об общих характеристиках технологии может оказаться применимой к новым вариантам препарата. Это не отменяет необходимости оценивать специфические риски каждой конструкции, но потенциально сокращает объем повторяющихся исследований.

Важно, что по состоянию на октябрь 2026 года речь идет о проекте регуляторного руководства, а не об отмене процедуры одобрения индивидуальных препаратов в США. В июне 2026 года FDA также представило проект рекомендаций по использованию ранее полученных научных данных при разработке генотерапевтических препаратов с редактированием генома.

Американский подход отличается от европейского больничного исключения: он прежде всего направлен на адаптацию доказательной базы и процедуры одобрения к особенностям индивидуальной терапии.

В России специальное регулирование уже существует, но пока охватывает не все технологии

Российская инициатива появилась не на пустом месте.

В декабре 2024 года правительство утвердило первый перечень медицинских организаций, которым разрешалось изготавливать и применять определенные индивидуальные биотехнологические препараты.

В феврале 2025 года постановлением № 213 были установлены правила выдачи разрешений и обращения таких лекарств. Речь шла о препаратах, создаваемых непосредственно в медицинской организации для конкретного пациента на основе результатов генетических исследований.

13 октября 2026 года правительство вновь расширило перечень медицинских организаций, работающих в рамках этого механизма. После обновления он включает 30 позиций.

Следовательно, новый законопроект не создает всю систему индивидуального изготовления лекарств впервые. Он должен расширить и уточнить существующее регулирование, прежде всего применительно к генотерапевтическим препаратам.

Предлагаемый механизм не распространяется на генотерапевтические препараты, относящиеся к лекарствам на основе соматических клеток или препаратам тканевой инженерии. Для этих категорий сохраняется иной правовой режим.

Согласно опубликованным материалам законопроекта, обращение индивидуальных генотерапевтических препаратов должно охватывать разработку, доклинические исследования, экспертизу, изготовление, контроль качества, применение, хранение, перевозку и уничтожение. Медицинским организациям потребуется специальное разрешение.

Предусматривается также государственный мониторинг эффективности и безопасности применения таких препаратов. Детальные требования к организациям, процедурам экспертизы и контролю качества предстоит определить на подзаконном уровне.

Если закон будет принят, новые положения предполагается ввести в действие с 1 марта 2028 года.

Индивидуальные онковакцины: важная, но отдельная категория

В российской дискуссии об индивидуальных биотехнологических препаратах значительное внимание уделяется персонализированным противоопухолевым вакцинам.

Один из таких подходов предполагает исследование генетических особенностей опухоли пациента и создание препарата, содержащего информацию о характерных для нее антигенах.

Антигены — это молекулярные признаки, которые иммунная система может использовать для распознавания клеток.

В случае персонализированной мРНК-вакцины лекарственный препарат должен помочь иммунной системе распознавать опухолевые клетки, несущие соответствующие антигены.

Такие разработки принципиально отличаются от традиционных профилактических вакцин против инфекционных заболеваний. Их задача — воздействовать на уже существующую опухоль или снизить риск ее дальнейшего развития в рамках противоопухолевого лечения.

При этом использование мРНК само по себе не означает редактирования генома пациента. Конкретная регуляторная классификация зависит от механизма действия и характеристик препарата.

Поэтому объединять все персонализированные онковакцины и препараты редактирования ДНК под общим названием «генная терапия» было бы научно некорректно.

Однако для обеих технологий существует общая производственная проблема: лекарственный продукт может существенно различаться от пациента к пациенту. Именно поэтому специальные правила индивидуального изготовления имеют значение сразу для нескольких направлений современной биомедицины.

Отказ от регистрации не устраняет биологические риски

Главное ограничение индивидуальной терапии связано не только с законодательством, но и с невозможностью получить привычный объем клинических доказательств.

Когда препарат предназначен для одного пациента, нельзя провести традиционное сравнительное исследование на сотнях участников. В результате остается больше неопределенности относительно его эффективности, оптимальной дозы и возможных отсроченных осложнений.

Для препаратов редактирования генома особенно важны непреднамеренные изменения ДНК, воздействие на ткани вне предполагаемой мишени и долгосрочные последствия вмешательства.

Другие технологии могут сопровождаться иммунными реакциями, недостаточной доставкой лекарственного материала в нужные клетки или нестабильностью получаемого продукта.

Именно поэтому FDA в апреле 2026 года выпустило проект отдельного руководства по оценке безопасности геномного редактирования с использованием высокопроизводительного секвенирования ДНК.

Европейское агентство лекарственных средств (EMA) также неоднократно предупреждало о рисках применения нерегулируемых препаратов передовой терапии. В марте 2025 года EMA совместно с руководителями национальных лекарственных агентств ЕС обратило внимание на предложения экспериментального клеточного и генетического лечения, которые распространяются без необходимого государственного разрешения.

Таким образом, принципиальная граница проходит не между зарегистрированными и незарегистрированными лекарствами, а между препаратами, проходящими установленную регуляторную оценку, и вмешательствами, безопасность и качество которых никто надлежащим образом не контролирует.

Специальное исключение из регистрационной процедуры должно сохранять эту границу.

Универсальная платформа может сделать индивидуальную терапию доступнее

Для пациентов с ультраредкими заболеваниями индивидуальная терапия потенциально открывает возможность лечения, которое экономически трудно разработать в рамках традиционной фармацевтической модели.

Но изготовление отдельного препарата для каждого человека остается сложным и дорогостоящим процессом.

Необходимы генетическая диагностика, специализированные лаборатории, контроль качества каждой серии, подготовленные медицинские команды и длительное наблюдение. Даже если индивидуальный продукт не требует обычной государственной регистрации, эти этапы не исчезают.

Поэтому важнейшей задачей становится создание технологических платформ, на которых разные препараты можно разрабатывать по сходным производственным и аналитическим принципам.

В перспективе это может позволить менять пациент-специфический компонент лекарства без необходимости каждый раз создавать всю технологию заново.

Для фармацевтической отрасли такая модель означает появление производственных процессов, непосредственно связанных с конкретным медицинским назначением. Для больниц — необходимость объединять клиническую помощь, молекулярную диагностику и специализированное изготовление лекарств. Для регуляторов — поиск способов оценивать качество и безопасность продукта, характеристики которого могут изменяться от одного пациента к другому.

При этом закон сам по себе не обеспечивает доступность терапии. Останутся вопросы ее финансирования, распределения производственных мощностей, отбора пациентов и накопления клинических данных. Не менее важно установить, как результаты лечения одного пациента будут использоваться для оценки следующих индивидуальных препаратов, созданных на той же технологической платформе.