Госпитальное исключение в России уперлось в барьер первых клинических данных

Госпитальное исключение ускорило внедрение инноваций, но для прорывных технологий регуляторная модель остается незавершенной

Госпитальное исключение перестало быть теоретической нормой, но уперлось в отсутствие первых клинических данных

Механизм госпитального исключения действует в России с сентября 2023 года и предназначен для применения незарегистрированных медицинских технологий в ситуациях, когда существующие методы лечения исчерпаны. Решение принимается врачебным консилиумом после оценки состояния пациента и имеющихся доказательств эффективности технологии.

Как отметила начальник управления научных исследований Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени академика И. П. Павлова Марина Попова, действующая модель уже позволила сократить путь от научной разработки до практического применения. Однако использовать ее можно лишь тогда, когда существуют клинические данные, пригодные для оценки регулятором.

Именно это условие становится главным ограничением для наиболее инновационных разработок.

CAR-T и другие персонализированные технологии оказались вне существующей регуляторной логики

Наиболее сложная ситуация возникает при создании принципиально новых технологий, не имеющих мировых аналогов. По словам Марины Поповой, речь идет, например, о CAR-T-препаратах, нацеленных на ранее неизученные терапевтические мишени.

Для подобных продуктов отсутствуют сопоставимые клинические исследования. Но одновременно отсутствует и законный механизм получения самых первых клинических данных, необходимых для дальнейшего движения разработки.

Именно поэтому специалисты предлагают встроить в механизм госпитального исключения специальный режим ранних клинических исследований, предусматривающий ограниченное число пациентов, строгий протокол наблюдения, постоянный контроль безопасности и обязательную отчетность.

Доказательная медицина требует адаптации к эпохе персонализированного лечения

Исследователь лаборатории «Клеточные технологии и тканевая инженерия» МГТУ имени Н. Э. Баумана Артур Актемиров обратил внимание, что традиционная иерархия доказательств плохо применима к персонализированным клеточным продуктам, технологиям редактирования генома или тестированию индивидуальных молекул на платформах «орган-на-чипе».

В подобных случаях невозможно использовать классические модели накопления доказательств в том виде, в котором они создавались для стандартных лекарственных препаратов.

По мнению эксперта, задача состоит не в отказе от принципов доказательной медицины, а в создании внутри существующей системы отдельного режима с усиленным мониторингом безопасности, коллегиальным принятием решений и обязательным информированным согласием пациента.

Регуляторы признают необходимость более гибкой модели развития законодательства

Во время конференции генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России Виталий Омельяновский отметил, что действующая система здравоохранения закономерно выполняет и защитную функцию.

Однако, по Вы словам, законодательство должно достаточно быстро адаптироваться к появлению технологий, способных приносить реальную пользу пациентам.

Это означает, что обсуждение изменений выходит за пределы научного сообщества и постепенно становится частью более широкой регуляторной повестки.

Российская практика уже знает ускоренные механизмы доступа, но они не заменяют клинические исследования

Отдельные элементы ускоренного доступа уже существуют.

Представитель компании «Р-Фарм» отметил, что для жизнеспасающих персонализированных технологий возможно обсуждение более гибкого режима применения при отсутствии эффективных альтернатив. При этом обязательными остаются контроль качества производства, наблюдение за пациентом и накопление клинических данных.

Заместитель исполнительного директора Института биофизики будущего МФТИ Александр Мелерзанов напомнил, что российское законодательство уже предусматривает механизм применения препаратов по соображениям сострадательного использования в соответствии со статьей 45 Федерального закона «Об обращении лекарственных средств». Аналогичные подходы существуют и в ряде европейских стран, включая Францию и Германию.

Однако такие механизмы предназначены для помощи отдельным пациентам и не могут заменить полноценное получение доказательной базы.

Следующий этап развития затрагивает не только регуляторику, но и всю инновационную экосистему

Даже при появлении режима ранних клинических исследований останутся другие ограничения, о которых говорила Марина Попова.

Среди них — стандартизация производства высокотехнологичных продуктов, контроль качества, недостаток данных реальной клинической практики, сложность оценки терапевтической ценности новых технологий и длительные процедуры согласования.

Поэтому обсуждаемая реформа представляет собой лишь один элемент более масштабной модернизации системы внедрения медицинских инноваций.

Где российская фарма и академические центры могут получить новое окно возможностей

Если предложения научного сообщества будут реализованы, наибольшие изменения почувствуют университетские клиники, академические медицинские центры и разработчики персонализированных технологий.

Для фармацевтических компаний это может означать сокращение времени между лабораторной разработкой и получением первых клинических данных, необходимых для дальнейшего развития продукта. Особенно значимыми такие изменения способны стать для клеточной терапии, генной терапии, индивидуализированных биологических препаратов и других высокотехнологичных направлений, где классические модели разработки зачастую оказываются слишком медленными.

Для системы здравоохранения важнейшим условием останется сохранение баланса между ускорением доступа пациентов к инновациям и высоким уровнем доказательности, безопасности и государственного контроля.