У десяти пациентов с тяжёлой наследственной слепотой испытали необычный метод восстановления зрения. Учёные научили сохранившиеся клетки сетчатки реагировать на свет. Первые результаты показали улучшение отдельных зрительных функций.
Roche получила права на экспериментальную программу Alector AL050 стоимостью до $1,27 млрд. Терапия должна доставлять фермент GCase через гематоэнцефалический барьер и воздействовать на один из механизмов болезни Паркинсона.
Нобелевскую премию по медицине 2026 года присудили за открытия, из которых выросла оптогенетика. Свет научились использовать для точного управления выбранными нейронами, а теперь технология приближается и к клиническому применению.
«Круг добра» включил «Итвизму» в перечень препаратов для детей со СМА от двух лет. Интратекальное введение позволяет использовать генную терапию у более старших пациентов, но её возможности и ограничения требуют точного понимания.
Через четыре года AMT-130 сохраняет сильный функциональный сигнал при болезни Хантингтона, но результат по комплексной шкале потерял статистическую значимость. Теперь особенно важны методология исследования и устойчивость эффекта.
CRMA-1001 эпигенетически выключает вирусную ДНК гепатита B, не разрезая её. У мышей эффект сохранялся полгода, а до 90% животных имели неопределяемые HBsAg и вирусную ДНК. Теперь терапию испытывают у людей.
Капитал, ИИ и генные технологии меняют разработку лекарств и управление фармпортфелями Пять сюжетов показывают фармацевтическую отрасль сразу в нескольких точках перестройки. Биотехнологические компании вновь идут за капиталом на публичный рынок, но инвесторам предлагают уже не только перспективные платформы, а программы,…
Однократное введение экспериментальной терапии CTX310 изменяет ген ANGPTL3 в клетках печени. Через год у участников на максимальной дозе LDL-холестерин оставался в среднем на 52,5% ниже исходного уровня.