Покрытые маннозой липидные наночастицы преодолели защитный барьер мозга и доставили мРНК в клетки глиобластомы. У мышей терапия восстанавливала белок PTEN и увеличивала медиану выживаемости на 50%.
Ученые предложили использовать глимфатическую систему мозга для доставки генной терапии. Подход может помочь обойти гематоэнцефалический барьер и точнее воздействовать на клетки нейроглии.
FDA разрешило применять Casgevy у детей с двух лет при серповидноклеточной болезни и трансфузионно-зависимой β-талассемии. Решение усиливает тренд на более раннее вмешательство в тяжелых наследственных заболеваниях.
«Гемабанк» инвестирует 15 млн рублей в «Орфадженекс», который разрабатывает генную терапию редких нейромышечных заболеваний. Главная интрига — не сумма сделки, а формирование российской платформы AAV-векторов.
Пять сюжетов показывают, как фармрынок смещается от отдельных препаратов к платформам, инфраструктуре и доступу. В фокусе — сделки AstraZeneca, CASGEVY, BioNTech, «умные» материалы и российский джозамицин.
FDA впервые разрешило применять генную терапию CASGEVY у детей с двухлетнего возраста. Решение расширяет возможности раннего лечения серповидноклеточной болезни и подтверждает постепенный переход технологий CRISPR в педиатрическую практику.
«Р-Фарм» и Сеченовский университет развивают платформу CRISPR/Cas9 против гепатита B, делая ставку на собственную систему доставки.
Ученые МФТИ научились сохранять донорскую сетчатку живой до двух недель, чтобы быстрее и точнее тестировать будущие генные терапии слепоты.