Пять сюжетов фармацевтической повестки: генная терапия наследственной слепоты, новые препараты от ожирения, платформа siRNA, расширение применения Caplyta и превращение Oura в систему непрерывного мониторинга здоровья.
Генная терапия laru-zova достигла основной цели исследования VISTA при X-сцепленном пигментном ретините. Результат показывает не только потенциал лечения RPGR, но и сложность измерения восстановления зрения.
В 2016 году FDA одобрило этеплирсен - препарат для пациентов с определёнными мутациями при болезни Дюшенна. Его принцип необычен: лекарство заставляет клетку пропустить один экзон, чтобы восстановить рамку считывания гена.
Биомедицина переходит от отдельных технологий к единой инфраструктуре, связывающей геномику, вычисления, клеточную терапию и производство. Российский рынок проходит этот путь сразу на нескольких уровнях зрелости.
Генная терапия, виртуальные пациенты, лаборатория Claude, технологическая экспансия Walgreens и фармлицензирование между США и Китаем. Пять сюжетов показывают, как меняется инфраструктура современной медицины.
В 1999 году смерть 18-летнего Джесси Гелсингера после экспериментальной генной терапии заставила отрасль пересмотреть безопасность исследований. Эта трагедия изменила отношение к вирусным векторам, информированному согласию и конфликтам интересов.
Isembyld стал первым одобренным препаратом при СМА, направленным непосредственно на мышцу. Разбираем, как апитегромаб дополняет SMN-терапию, что показало исследование SAPPHIRE и почему цена лечения важна для системы здравоохранения.
14 сентября 1990 года четырёхлетней Ашанти ДеСильве вернули её собственные клетки с функциональной копией гена ADA. Первый одобренный клинический эксперимент показал, как генетическая технология может стать методом лечения.