Генная терапия

Genetico инвестирует 50 млн руб. в биотехнологический стартап «Кардиодженекс», разрабатывающий генотерапевтические препараты для лечения наследственных заболеваний сердца. Средства направят на валидацию моделей кардиомиопатий, исследования на животных и подготовку к доклиническим испытаниям, сообщили в «Артген биотехе». «Кардиодженекс» создан в 2024 году…

Американский регулятор — U.S. Food and Drug Administration — приостановил клинические исследования сразу двух экспериментальных программ генной терапии компании Regenxbio, разрабатываемых для лечения редких детских заболеваний. Решение привело к резкому падению акций компании — около 30% на премаркете. Под клинический холд попал препарат…

Американская фармкомпания Eli Lilly подписала соглашение с немецким биотехнологическим стартапом Seamless Therapeutics на сумму до $1,12 млрд. Партнерство направлено на разработку и коммерциализацию препаратов для лечения наследственной потери слуха на основе платформы точного редактирования генома. В рамках сделки Lilly получает доступ к проприетарной технологии…

Американский регулятор разрешил компании Intellia Therapeutics возобновить одно из поздних клинических исследований генной терапии на базе CRISPR после временной приостановки по безопасности. Речь идет о программе для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (ATTRv-PN) — редкого нейродегенеративного заболевания, при котором…

 Генная терапия Elevidys компании Sarepta Therapeutics продемонстрировала устойчивое замедление прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна через три года после введения препарата. Новые данные долгосрочного наблюдения показали клинически значимое сохранение моторных функций у детей, получивших терапию на ранней стадии заболевания. В анализ вошли 52 пациента со средним…